대구경북첨단의료산업진흥재단 홍기범, 유지훈 박사팀과 연세대학교 약학대학 김영수 교수팀이 알츠하이머 치료 신약 후보물질을 기술이전했다고 8일 밝혔다.

최근 재단과 연세대는 뉴로비트사이언스와 기술이전 협약식을 맺었으며, 계약 규모는 39억원으로 알려졌다.

해당 후보물질은 아밀로이드·타우 동반 억제 기전의 알츠하이머병 치료용 혁신신약(First-In-Class) 후보물질로, 과학기술정보통신부가 지원하는 ‘대구경북신약개발지원센터 기반기술 구축사업’과 한국연구재단의 ‘바이오·의료기술개발사업’, 연세대학교 기술지주회사 ‘TechStar 프로그램’의 성과물이다. 

알츠하이머병은 환자의 뇌에서 베타아밀로이드의 집적 또는 타우단백질의 과다 인산화 집적 또는 두 단백질이 잘못 엉키면서 나타나는 신경섬유다발의 형성에 의해 발병되는 것으로 알려져 있다. 최근까지 베타아밀로이드 또는 타우단백질 등 단일 타겟을 대상으로 하는 약물이 개발되고 있었으나 알츠하이머병은 병기가 복잡하고 질병 유발에 영향을 미치는 요인들이 많아 단일 타겟 대상 약물은 한계가 있다. 이에 여러 타겟에 동시에 작용하는 새로운 기전을 가진 치료제 개발이 시급한 상황이다.  

재단 신약개발지원센터 홍기범·유지훈 책임연구원팀과 연세대학교 약학대학 김영수 교수팀이 개발한 후보물질은 베타아밀로이드의 집적과 타우단백질의 과다 인산화 집적을 동시에 효과적으로 억제하고 분해하는 프로탁(PROTAC, Proteolysis-targeting chimaera)기술을 활용했다. 이는 인체 내 유비퀴틴-프로테아좀 경로를 이용, 선택적으로 표적단백질을 제거할 수 있는 방법으로, 저분자 화합물 기반 신약개발 플랫폼 기술이다. 

다른 치료법과 달리 세포 내 표적이 용이하고, 기존 항체 치료제가 접근하지 못했던 질병 유발 단백질을 제거할 수 있다. 

재단과 연세대 개발팀은 베타아밀로이드와 타우단백질에 작용하는 물질을 개발하고 프로탁 기술을 접목시켜 두 개의 타겟을 동시에 효과적으로 억제하고 분해하는 신약후보물질을 만들어 기존에 개발되고 있던 단일 타겟 기반 알츠하이머 치료제들과 차별화를 이뤘다.

해당 기술을 이전을 받은 뉴로비트사이언스는 뇌와 중추신경계 퇴행성 질환 치료제를 개발하는 기업으로, 현직 의사 8명이 현장경험을 바탕으로 환자들에게 실제 필요한 신약을 개발하고자 설립됐다.

대구첨단의료재단 이영호 이사장은 "이번에 이전되는 기술은 아밀로이드와 타우단백질 집적을 동시에 억제 및 분해하는 혁신신약(First-In-Class)에 대한 것으로, 기존 단일 타겟 약물의 한계를 극복하고 국내 기술 기반 알츠하이머병 치료제 개발 수준을 한 단계 높였다는 데 의의가 있다"고 밝혔다.
  
연세대학교 이충용 기술지주회사 대표이사·산학협력단장은 "알츠하이머병의 극복은 전 세계적으로 중요한 과제로 손꼽혀왔다"면서 "대학과 재단이 개발한 신약후보물질은 난치성 질환인 알츠하이머병으로 고통받는 환자들에게 새로운 가능성을 제시할 수 있을 것"이라고 말했다.
  
뉴로비트사이언스 자문위원 공동대표 이수곤 박사는 "글로벌 기업들이 알츠하이머 치료제의 임상시험에 진입했으나, 확실한 치료효과를 보인 물질이 없는 실정이다"이라며 "재단과 연세대 연구팀에서 개발한 후보물질은 향후 혁신적이고 근본적인 알츠하이머 해결책을 제시하게 될 것"이라고 내다봤다.