[메디게이트뉴스 박도영 기자] 2022년 미국 식품의약국(FDA) 신약 승인 건수가 40여건에 그치면서 예년보다 크게 줄어든 양상을 보였다. 그러나 2023년에는 다시 회복해 이전과 같이 50개 이상 후보물질을 판매 허가할 것이라는 전망이 나왔다.

시장조사기관 이밸류에이트(Evaluate)가 최근 발표한 2023년 전망 리포트에 따르면 내년 FDA 승인 확률이 높은 후보물질은 57개인 것으로 나타났다. 이 가운데 승인 시 5년 이내 매출 10억 달러 이상의 블록버스터가 될 것으로 예상되는 후보는 10개인 것으로 집계됐다.

특히 2023년에는 새로운 아밀로이드-베타 표적 알츠하이머 치료제 2개에 대한 가속 승인 여부가 결정될 것으로 예고돼 업계의 관심이 쏠린다. 승인되면 두 제품을 합해 5년 이내 50억 달러(약 6조4000억 원) 가량 매출이 발생할 것으로 전망된다.

첫 번째 후보물질은 바이오젠(Biogen)과 에자이(Eisai)의 레카네맙(lecanemab)이다. 바이오젠과 에자이는 2021년 FDA로부터 첫 알츠하이머 치료제 아듀헬름(Aduhelm, 성분명 아두카누맙)을 승인 받았지만, 효능을 둘러싼 논란이 컸고 시장 반응도 냉랭했다.

반면 두 번째 항체 레카네맙은 조기 알츠하이머 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 확증 임상시험 Clarity AD 연구에서 인지 기능 저하 속도를 27% 낮추는 것으로 나타났다.

빠르면 6개월부터 시작해 3개월마다 측정한 모든 시점에서 시간이 지남에 따라 절대적인 차이가 늘면서 통계적으로 유의한 임상치매평가척도(CDR-SB) 변화를 보였다. 모든 주요 2차 평가변수에서도 위약과 비교해 통계적으로 유의한 결과를 보였다.

레카네맙은 FDA로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy)와 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다. 올해 5월 신약승인신청서(BLA) 제출 후 우선 검토 대상이 됐다. FDA는 내년 1월 6일까지 승인 여부를 결정한다.

릴리(Eli Lilly and Company)의 도나네맙(donanemab) 역시 가속 승인 경로에 따라 우선 심사 지정과 함께 FDA에 BLA가 수락됐다. 심사 결과는 2월까지 결정될 것으로 예상된다.

최근 발표한 아듀헬름 직접비교 3상 TRAILBLAZER-ALZ 4 연구에서 도나네맙은 1차 및 2차 평가변수를 모두 충족시켰다.

6개월째 뇌 아밀로이드 제거(<24.1 Centiloids) 달성 비율은 아듀헬름군에서 1.6%에 그친 반면 도나네맙군에서는 37.9%에 달했다. 또한 6개월째 기준선 대비 뇌 아밀로이드 플라크 수준을 65.2% 줄였다(아듀헬름 17.0%). 이 연구는 현재 진행 중이며 12개월과 18개월에 2차 분석을 실시할 예정이다.

도나네맙과 유사한 시기 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals, Inc.)의 페그세타코플란(pegcetacoplan)에 대한 승인 여부도 결정된다. 유리체강내 주사하는 페그세타코플란은 보체 인자 C3 억제제로, 실명의 주요 원인인 지도 모양 위축(geographic atrophy) 치료제로 개발 중이다. 지도 모양 위축은 진행된 형태의 건성 연령 관련 황반변성(AMD)으로, 현재 승인된 치료법이 없다.

5월에는 애브비(AbbVie)·젠맵(Genmab)의 림프종 치료제 엡코리타맙(epcoritamab), 사렙타(Sarepta)·로슈(Roche)의 뒤센근이영양증 치료제 SRP-9001, GSK(GlaxoSmithKline)의 호흡기세포융합바이러스(RSV) 백신의 승인을 기대해볼 수 있다.

GSK는 내년 세계 첫 RSV 백신 타이틀을 거머쥘 것으로 예상된다. 60세 이상 성인을 대상으로 한 3상 임상시험에서 RSV 하기도 질환에 대한 백신 효능은 82.6%였고, 중증 질환에 대한 효능은 94.1%로 나타났다. 11월 BLA 수락과 함께 우선심사가 부여되면서 내년 5월 3일까지 승인 여부가 결정된다. 현재 화이자(Pfizer)와 존슨앤드존슨(J&J), 모더나(Moderna) 등이 바짝 추격하고 있고, J&J와 모더나는 곧 후기 단계 판독에 들어간다.

엡코리타맙은 C20xCD3 이중특이항체로 2020년 6월 라이선스 계약에 따라 애브비가 확보한 자산이다. 애브비는 엡코리타맙을 포함해 젠맵의 차세대 이중항체 제품 3개를 공동 개발 및 상용화 하는 대가로 선급금 7억5000만 달러와 마일스톤 최대 31억5000만 달러를 지불하기로 했다. 그 중 엡코리타맙은 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 3차 치료제로 FDA에 승인 신청해 11월 우선심사 대상이 됐다.

FDA는 올해 4개 유전자 치료제를 승인했는데, 내년에도 목록에 제품이 추가될 가능성이 있다. SRP-9001이 그 중 하나다. 뒤센근이영양증은 디스트로핀 유전자 변이로 인해 막에서 근육의 충격 흡수제 역할을 하는 디스트로핀이 결핍된 것이 특징이다. SRP-9001은 단축된 기능적 형태의 디스트로핀을 코딩하는 유전자를 근육에 전달해 1회 치료로 뒤센의 근접 원인을 치료하도록 설계됐다.

이 외에도 예비 블록버스터 약물로 ▲바이오젠·세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)의 주요우울장애 치료제 주라놀론(zuranolone) ▲릴리의 궤양성 대장염 및 크론병 치료제 미리키주맙(mirikizumab) ▲화이자의 궤양성 대장염 치료제 에트라시모드(etrasimod) ▲MSD(Merck & Co)의 폐동맥 고혈압 치료제 소타터셉트(sotatercept) 등에 대한 승인 여부가 2023년 하반기 결정될 전망이다.