[메디게이트뉴스 권미란 기자] 코오롱티슈진이 세계 최초 골관절염 세포유전자치료제 '인보사'의 미국 임상 3상을 오는 9~10월 중 진행한다. 업체측은 오는 2021년 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청하는 것을 목표로 하고 있다고 했다. 특히 향후 미국 진출을 통해 글로벌 골관절염 치료제 시장에서 '게임 체인저'로 거듭날 것이라는 기대감을 드러냈다.

코오롱티슈진은 10일 '인보사의 미국 식품의약청(FDA) 임상 3상 돌입 및 국내 허가 1주년'을 맞아 기자간담회를 개최했다. 코오롱티슈진은 아시아를 제외한 인보사의 글로벌 판권을 보유한 미국 법인이다.

이날 이우석 사장은 "미국에서 오는 9월말이나 10월 중에 대규모 임상 3상을 진행할 계획이다"라며 "우리나라 의약품 중 이렇게 큰 임상을 진행하는 경우는 흔하지 않다"고 말했다.

이에 따르면 코오롱티슈진은 미국 임상 진행을 위해 파렉셀(Parexel) 등 미국의 상위 임상시험수탁기관(CRO)을 선정했다. 오는 9~10월 중에 주요 거점 60여개 병원에서 임상환자 1020명을 대상으로 본격적으로 인보사 투약에 나선다. 2021년 내 임상자료 분석을 마치고 품목허가(BLA)를 신청할 계획이다.

또한 인공치환수술 전 단계인 중등도환자(K&L Grade3)를 대상으로 한 국내 임상과 달리 미국에서는 경증환자(K&L Grade2)로 확대해 구조개선 확인이 보다 용이할 것으로 기대된다는 것이다.

이 사장은 "현재 골관절염 치료법은 진통소염제와 스테로이드 히알루론산 등 약물과 수술요법 사이의 치료법이 부재하다"며 "인보사가 최종 수술 단계를 최대한 늦춰주는 중간 단계로써 역할을 할 것이다"라고 했다.

이어 인보사의 이전 미국 임상에 참여한 교수들의 임상후기를 담은 동영상을 공개하며 현장에서도 효능효과를 인정받았다고 강조했다.

미국정형외과학회 이사회 멤버로 활동 중인 자비드 파비치(Javad Parvizi) 교수는 "임상에서 위약군과 투약군을 공개하지는 않았지만 약물 투여후 환자 상태를 통해 구분할 수 있었다"며 "눈에 띄는 통증 개선이 있었고 최대 2년까지 효과가 있었다"고 했다. 그는 "통증 강도에 따라 삶의 질이 좌우되기 때문에 통증 감소로 인한 환자들의 삶의 질이 개선된 것을 알 수 있었다"고 말했다.

2008년 ‘미국 최고의 의사(The Best Doctors in America)’상을 수상한 데이비드 롬니스(David Romness) 교수는 "기존 약물은 통증 개선이 짧게는 하루, 1주, 한달 정도에 불과했지만 인보사는 2년까지 통증 개선효과가 지속됐다"며 "골관절염으로 큰 고통을 겪고 있는 환자들에게 매우 효과적이며 향후 골관절염 치료의 새 지평을 여는 치료법이 될 것이다"라고 했다.

이 사장은 "미국 교수들뿐만 아니라 국내 임상에 참여한 교수님들도 비슷하게 통증개선 효과를 큰 장점으로 받아들이고 있다"며 "히알루론산 주사나 스테로이드 주사는 단기 효과는 있지만 통증 감소 효과가 장기적으로 유지되지 못한다. 반면, 인보사 주사는 장기간 통증 감소 효과가 있다"고 말했다.

그는 "흔히 인보사를 비싼 진통제라고 말씀하시는데 맞다. 그러나 부작용 없이 2년 이상 가는 진통제다"라며 "이것만으로도 엄청난 메디컬 니즈를 충족시키는 것이다"라고 강조했다.

또한 FDA의 관절염 치료 가이드라인에서 치료개선 여부를 판단하는 기준인 디모드(DMOAD)에 대해서도 소개했다.

이 사장은 "디모드를 위해 정상화, 악화중단, 지연 등 3가지를 충족해야 한다"며 "연골이 새로 생기는 '정상화'가 가장 이상적이겠지만 현실적으로 거의 불가능하다"고 지적했다.

그는 "현실적으로 현재 디모드 기준이 맞지 않는다는 판단에 따라 FDA가 디모드 라이드라인 재정립에 돌입했다"며 "2019년까지 신규 디모드 지표 적용을 목표로 하고 있다"고 했다.

특히 미국 진출시 100억달러(11조원) 이상의 매출이 발생할 것으로 내다봤다.

이 사장은 "미 시장조사 전문기관의 리포트에서 인보사가 매출 100억달러 이상을 기록할 것으로 분석했다"며 "한국처럼 통증과 기능개선 신약으로만 인정받아도 32억달러(3조5600억원)의 매출이 가능할 것이다"라고 했다.

그는 "디모드 획득시에는 22억달러(2조4000억원)의 추가 매출이 가능하다"며 "연간 55억달러(한화 6조원)의 매출이 발생할 것으로 보고 있다"고 강조했다.

이 사장은 "미국은 임상2상 진입이 가장 어렵다. 국내 유전자치료제 1호인 인보사의 미국 임상3상 돌입은 글로벌 블록버스터로써 인보사의 가능성을 열었다"고 자평했다.