식품의약품안전처는 5일 한국노바티스가 허가 신청한 세계 최초 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 '킴리아주(티사젠렉류셀)'를 첨단재생바이오법에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 허가했다.

제제 분류는 첨단바이오의약품 중 유전자치료제며, 효능효과(적응증)는 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병(ALL)의 치료 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자의 치료로 허가를 받았다.

첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨단재생바이오법)은 첨단바이오의약품 특성에 맞는 차별화된 안전관리 및 제품화 지원을 위해 지난해 8월부터 시행됐으며, 첨단바이오의약품은 세포치료제·유전자치료제 등 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 의약품을 뜻한다.

키메라 항원 수용체(chimeric antigen receptor) T세포는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적인 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 것으로, 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포다.

킴리아주는 환자로부터 채취한 면역세포(T세포) 표면에 암세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전정보를 도입한 후 환자의 몸에 주입하는 방식의 항암제다.

이는 다른 치료제를 선택하는 것이 제한적인 재발성·불응성 혈액암 환자에게 한 번의 투여로 명백히 개선된 유익성을 보인 혁신적 면역세포 항암제로, 미국에서는 획기적 의약품(Breakthrough designation), 유럽에서는 우선순위의약품(PRIME)으로 각각 지정된 후 허가받았다.
 
식약처는 노바티스로부터 허가 신청을 받은 이후 첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질, 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했다.

또한 혈액암 분야 의료현장 전문가 등이 포함된 중앙약사심의위원회에서 해당 제품의 허가 타당성과 제도 부합성에 대한 자문을 거쳤다.

식약처는 "특히 이 약은 첨단재생바이오법 제30조에 따른 '장기추적조사' 대상 의약품으로, 이상사례 현황에 대해 투여일로부터 15년간 장기 추적해야 한다"면서 "최초 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다"고 설명했다.

이어 "이번 품목 허가가 대체의약품이 없거나 표준치료법이 확립되지 않은 재발성·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것"이라며 "앞으로도 국민이 안심할 수 있도록 첨단바이오의약품의 세포 채취부터 사용 후 단계까지 안전하게 관리해 나가겠다"고 밝혔다.