[메디게이트뉴스 박도영 기자] 유전자 치료 개발에 대한 관심이 높아지고, 국내 바이오 기업들도 유전자 치료제 개발에 뛰어들고 있다. 노바티스 창립 파트너이자 스위스 바젤 분자 및 임상 안과 연구소 소장인 보톤드 록사 박사(Dr. Botond Roska)는 과학자들에게 유전자 치료 관련 "대담해지라"고 조언했다.

한국노바티스는 4일 이노베이티브 뉴스레터(Innovative Newsletter)를 통해 20년 동안 망막 연구를 해온 록사 박사와 유전자 치료에 대해 소개했다.

유전자 치료제는 최근 각광받고 있는 치료요법으로, 2017년 8월 미국 식품의약국이(FDA) 노바티스(Novartis) 킴리아(Kymriah)를 처음으로 승인하면서 그 관심이 높아졌다. 이후 길리어드(Gilead)의 예스카타(Yescarta), 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)의 럭스터나(Luxturna), 노바티스의 졸겐스마(Zolgensma) 등을 FDA가 승인하면서 점점 더 주목받고 있다.

록사 박사는 "몇 개의 세포에 이상이 있어 제대로 작동되지 않는 유전자가 있다고 가정해보자"면서 "유전 이상은 중요한 단백질이나 효소 생성에 영향을 끼쳐 전신 이상을 유발할 수 있다. 만일 유전 이상이 있는 세포에 정상 유전자를 삽입한다면, 그 세포도 정상적으로 작동하여 단백질을 잘 생성할 수 있게 된다"고 치료 원리를 설명했다.

현재 과학자들은 '바이러스성 벡터'를 활용해 유전 이상이 있는 세포에 치료 유전자를 전달한다.

사람의 유전자를 바꿔도 괜찮을지에 대한 질문에 록사 박사는 "유전자 치료에는 여러 형태가 있고, 현재 널리 사용되는 형태는 사람의 게놈을 바꾸지 않는 '자동 관련 바이러스 기반 요법(auto-associated virus-based therapy)'이다. 이 때 사용하는 바이러스는 세포의 핵 안으로 침투하지만 게놈 밖에 머물러 게놈에 영향을 끼치지 않고, 유전 이상으로 인해 생성되지 않았던 단백질을 정상적으로 발현시켜 세포가 제대로 기능하게 해준다"고 답했다.

록사 박사는 "현대 의학에서 유전자 치료가 차지하는 비중은 앞으로 급격히 늘어날 것이다"면서 "하지만 유전자 치료가 유일한 치료 오법이 되지는 않을 것이다. 유전자 치료제는 생물학적제제나 소분자제제처럼 새로운 형태의 치료제로 자리잡고, 각 치료제들은 고유의 적용 방식이 있을 것이다"고 밝혔다.

마지막으로 록사 박사는 과학자들을 위한 제언에서 "대담해지라"고 했다. 그는 "우리는 과학의 힘을 과소 평가하는 경향이 있다. 목표를 작게 세우는 것은 '실수'와 같다"면서 "연구실에서 망막을 만드는 것을 많은 과학자들이 꿈꿨던 시절이 있었다. 그 때는 아무도 가능한 일이라 생각하지 않았지만 오늘날에는 가능해졌다"고 강조했다.