LG화학은 미국에서 임상1상 진행중인 신약과제 ‘LB54640’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성 비만 치료제로 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 28일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적어 시장성이 크지 않은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 적극 장려하기 위해 다양한 혜택을 제공하는 제도다. 

임상시험 보조금 지급, 세금 감면, 판매허가 심사비용 면제, 시장독점권 등의 혜택은 물론, 판매허가 후 미국시장 독점권으로 동일계열 후속약물의 진입을 7년간 방어할 수 있다.

LB54640은 G단백 결합 수용체 일종인 MC4R을 표적으로 한 새로운 기전의 경구용 비만 치료제로, MC4R 작용경로에 이상이 생기면 배고픔이 지속되는 과식증으로 인해 비만이 심화돼 생명까지 위험해질 수 있다. 

LG화학은 LB54640의 전임상 결과 식욕과 체중 감소 효과의 우수성 뿐만 아니라 중추신경계 및 심혈관계 부작용이 없는 안전한 비만 치료제 개발 가능성을 확인했다. 또한 1일 1회 경구 투여에 적합한 약동학적 특성을 확인했다.

현재 미국에서 일반 비만환자(체질량지수 27 kg/㎡ 이상) 96명을 대상으로 약물의 안전성 등을 평가하는 임상1상을 진행 중으로 지난 6월 첫 환자 투여를 시작했다. 

오는 2026년 판매허가 승인을 목표로, 2022년 상반기까지 임상1상을 완료하고 2022년부터 유전성 희귀비만 환자를 대상으로 임상2상과 3상을 동시 진행할 계획이다.

손지웅 생명과학사업본부장은 "이번 미국 FDA 희귀의약품 지정은 LG화학의 비만 치료 신약개발 여정에 있어 중요한 이정표가 될 것"이라며 "전세계적으로 개발 경쟁이 치열한 비만 질환에서 환자 투여 편의성을 높인 혁신적인 신약 상용화를 위해 더욱 속도를 내겠다"고 말했다.

한편 글로벌 시장조사기관 이벨류에이트파마(EvaluatePharma)에 따르면, 올해 미국 희귀비만 치료제 시장은 1000만 달러(약 110억원) 규모에 불과하지만, 향후 유전자 진단검사 기술 발전 및 대중화로 2027년엔 9억 달러(약 1조원) 규모로 시장이 대폭 커질 것으로 전망했다.