[메디게이트뉴스 박도영 기자] GSK 전직 임원이 설립한 차세대 유전자 치료제 개발 바이오기업이 100억원이 넘는 시드(seed) 투자를 받아 관련 업계의 화제를 모으고 있다.

코드 바이오테라퓨틱스(Code Biotherapeutics, Inc.)는 1000만 달러(약 112억원)의 시드 투자금을 바탕으로 유전자 치료의 진원지인 미국 필라델피아에 본사를 두고 본격적인 비즈니스를 시작한다고 20일(현지시간) 밝혔다.

코드 바이오는 희귀 및 유전 질환에 대한 표적 비바이러스(non-viral) 유전자 치료제를 개발하는 회사다. 공동 설립자 겸 최고경영자(CEO)인 브라이언 맥베이(Brian P. McVeigh)는 GSK에서 25년간 근무했으며, 가장 최근에는 글로벌 사업 개발 및 투자 관리 부사장을 역임했다. 또다른 공동 설립자인 로버트 게츠(Robert C. Getts) 박사는 나노 기술 분야의 전문가로 비바이러스 표적 전달 플랫폼인 3DNA 개발을 주도했으며, 최고기술책임자(CTO)를 맡고 있다.

이번 투자는 4BIO 캐피탈과 UPMC 엔터프라이즈 주도로 큐어뒤센 벤처스(CureDuchenne Ventures), JDRF T1D 펀드, NEA(New Enterprise Associates), 다케다 벤처스(Takeda Ventures)가 참여했다.

코드 바이오는 현재 사용되고 있는 아데노바이러스벡터(AAV)의 한계를 극복하기 위해 3DNA라는 독점적인 합성 DNA 기반 벡터를 개발했다. 이 벡터는 큰 유전자를 전달할 수 있고, 세포 표적화를 개선하며, 면역원성을 감소시키고, 재투여할 수 있으며, 제조를 단순화할 수 있다는 점에서 차별성을 가진다. 모든 크기의 유전자를 전달할 수 있는 잠재력을 가지고 있어 광범위한 유전질환에 사용할 수 있다는 점에서 유용하다.

회사 측 설명에 따르면, 3DNA 벡터는 표적 분자 및 치료 유전자를 포함하는 DNA 구성물이 부착될 수 있는 36개의 결합 부위를 갖는 다가 구조로 결합력과 치료 효능 모두 신속하게 최적화할 수 있다.

또한 코드 바이오의 독점적인 3DNA 벡터 디자인은 크기 제약을 없애 이미 10kb에 가까운 유전자를 전달할 수 있는 것으로 나타났으며, 아직 전달할 수 있는 유전자 크기의 최대치에 도달하지 못했다.

3DNA 전달 전략은 세포 표적화를 개선하고 이중 표적화 접근 방식으로 표적 외 독성을 최소화하는데 도움이 된다. TLR(toll-like receptors)에 의해 시작된 것과 같은 면역 반응을 유발하는 서열 특정 요소를 제거하도록 설계됐다.

마지막으로 제조는 '기성품' 3DNA 벡터 스캐폴드를 가져와 관련 표적 분자와 치료 유전자를 포함하는 DNA 구조를 부착하는 과정으로, 비교적 간단하고 재현 가능하며 확장 가능하다. 대량으로 만들어 저장할 수도 있다.

코드 바이오는 현재 희귀 유전 질환을 치료하기 위한 새로운 유전자 치료 파이프라인을 개발하는데 초점을 맞추고 있으며, 뒤센 근디스트로피(DMD)와 같은 희귀 질환 디스커버리 프로그램을 진행하고 있다. 이 프로그램이 임상 단계에 진입하기까지 약 2년이 소요될 것으로 내다보고 있다. 이 외에도 전략적으로 관심 있는 분야에서 파트너십을 논의하는데도 적극적으로 참여하고 있다.

맥베이 CEO는 "디스커버리 프로그램을 지속해서 추진하고 희귀하고 일반적인 유전질환 환자들을 위한 중요한 돌파구를 마련하기 위해 노력하겠다"고 밝혔다.