[메디게이트뉴스 서민지 기자] 저분자제품, 항체치료제, 재조합의약품 등을 중심으로 희귀의약품산업이 빠른 속도로 성장해 5년 후 210조원대의 시장이 형성될 것으로 예측되고 있다. 

희귀의약품 시장 고성장에 대비해 제약사들이 동반진단기기와 디지털 바이오마커 등을 개발하는 데 적극 투자하고 다양한 국가에 환자가 분산돼 있어 공급망 역량 강화도 필요하다는 제언이 나왔다.

5일 제약업계에 따르면 생명공학정책연구센터가 바이오인더스트리 산업정보 전문업체 분석 내용을 기반으로 이같이 밝혔다.
 

전 세계적으로 매년 8000건 이상의 유전·후천성 희귀 질환과 약 200건의 새로운 희귀 질환이 확인되고 있으며, 전세계 인구의 4% 정도인 2.96 ~ 5.92억명이 희귀 질환을 앓고 있는 것으로 파악되고 있다.

희귀의약품의 5%만이 승인된 약물 치료 옵션을 가지고 있고 희귀 질병의 85%가 생명을 위협하는 것으로 분류된다.

이에 따라 향후 전망도 밝은 편이다. 글로벌 희귀의약품 시장의 규모는 2019년에 890억 3000만 달러에서 오는 2025년에 연평균 12.7%의 성장률로 1834억 5000만 달러, 한화 약 210조원에 도달할 것으로 예측되고 있다.

치료 분야별로 전체 시장 중 희귀암 분야가 2019년 기준 총 수익의 49.4%로서 가장 많이 찾는 치료 분야로 유지되고 있으나, 2025년에는 45.7%로 2.7%가 감소할 것으로 전망된다. 희귀암 분야(oncology)를 제외한 나머지 암분야(Non-oncology)에서 2019년 기준 Systemic Anti-infectives(전신성 항감염제)와 혈액 분야가 각각 10.3%, 9.0%로서 높은 비중을 차지했다.

2025년에는 피부, 비뇨생식기, 내분비, 위장, 감각기관 등 기타분야가 20.5%로 가장 높은 비중이며, 다음으로는 면역조절제, 중추 신경계 분야가 각각 11.4%, 8.5%에 이를 것으로 보인다.  

지역별로는 가장 큰 희귀의약품 시장이 형성된 지역은 미국지역으로, 2019년 기준으로 전체 시장 수익의 88.3%(77.23억 달러)의 비중을 차지했다. 오는 2025년에는 더욱 성장해 91.1%(167.14억 달러)에 이를 것으로 예상되고 있다.

미국 다음으로 서유럽 시장이 11.7%(10.5억 달러, 2019년 기준)를 차지하고 있으며, 서유럽 내에서는 독일이 주요 성장 기여국가로 EU5 내 수익 점유율의 33.4%를 차지하고 그 뒤를 이어 프랑스는 20.9%를 차지할 것으로 예측된다.

제품별로는 저분자(small molecule) 제품이 62.6%의 시장 점유율로 가장 높은 시장가치를 항체 치료제, 재조합의약품 등의 생물학적 제제 부문은 37.4% 점유율을 나타냈다.

생명공학센터는 "향후 나노기술, CRISPR Cas9 유전자편집 기술 등이 완화 치료 또는 증상 관리가 아닌 진정한 질병의 치료 특성을 가진 획기적인 치료법을 제공할 것으로 예상된다"고 밝혔다.
 

업체별로는 현재 BMS(Bristol-Myers Squibb·브리스톨-마이어스 스퀴브)이 15.0%, 애브비(AbbVie) 11.7%, 로슈(Roche) 7.7%, 길리어드 사이언시스(Gilead Sciences) 6.9%, 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson) 5.3% 등 5대 기업이 전체 시장의 46.6%를 차지하고 있다.

생명공학센터는 "이들 기업의 대부분은 인수 합병에 적극적이며 특히 잠재력이 높은 파이프라인 제품개발을 위해 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics), 어레이 바이오파마(Array Biopharma)와 같은 전문 업체로부터 전문 지식을 전수받아 희귀의약품의 개발 파이프라인을 활기차게 추진하고 있다"면서 "특히 중·소 규모의 생명공학 회사들이 희귀의약품 파이프라인을 지배하고 있어 대형제약회사들은 이러한 회사와 협력을 추구하거나 감소하는 포트폴리오를 강화하기 위한 방안으로 인수합병을 추진하고 있다"고 설명했다.

이어 "향후 파이프라인에는 단순히 질병의 증상을 관리하는 것이 아니라, 질병의 진행을 늦추거나 중지하는 데 초점을 맞춘 개인화된 의학 접근방식을 위해 특정 유전적 결함을 해결하도록 설계된 표적 요법이 포함될 것"이라고 내다봤다.

또한 일부 제약 회사는 환자에게 직접적인 마케팅 전략으로 환자 교육 및 치료비 환급 지원에서 역할을 강화하고 자사 제품의 가치를 입증해나가면서 시장 확대에 기여할 것으로 전망했다.

이 같은 상승곡선이 예상되고 있으나 한편으로는 많은 한계점도 존재하고 있다. 센터는 "희귀질환 특성상 소규모의 환자와 그에 따라 확보된 소규모의 데이터 세트로, 의료 시스템, 간병인 및 지원 시스템, 제공자 및 환자와 공감하는 약물의 비용과 가치에 유리한 증거를 입증하는 데 어려움이 있다"면서 "동시에 높은 치료비용으로 새로운 치료 요법에 대한 거부감이 내재돼 있으며, 소규모의 환자 집단으로 인해 추가 적응증이 없는 경우 상당한 상업화 문제를 야기할 수 있다는 문제도 있다"고 밝혔다.

때문에 인공지능(AI)를 활용해 약물개발 기간 단축과 출시비용을 절감하고, 진단테스트 제품에 대한 개발을 동시에 진행해 개인맞춤 치료를 확장해야 한다고 센터는 제언했다.

진단이 늦거나 없는 것이 희귀의약품과 관련된 주요 과제이므로 제약회사가 동반진단기기 개발을 위해 유전적 바이오마커를 활용하는 것 뿐만 아니라 디지털 바이오 마커의 개발에 투자를 강화해야 한다는 의미다.

또한 환자 수가 적고 지리적으로 분산된 위치로 전달돼야 하며, 살아있는 세포 제제도 있기 때문에 냉동보존, 콜드체인 등 공급망 역량과 능력을 강화해야 한다고 밝혔다.

센터는 "희귀의약품을 개발하는 제약 회사에게 있어 가장 중요한 과제는 임상결과에 대한 증거를 수집해 의약품 가격에 반영하는 것"이라며 "이를 위해 향후 출시를 위한 임상자료 등 리소스를 보존하며 국제 참조가격(reference price) 책정의 잠재적인 부정적인 영향을 완화하기 위해 보다 맞춤화된 마케팅 및 약물 출시 전략을 고려해야 한다"고 강조했다.