헬릭스미스가 일부 R&D 프로젝트를 스핀오프해 자회사인 뉴로마이언(Neuromyon)과 카텍셀(Cartexell)을 설립했다고 14일 밝혔다.

뉴로마이언은 주요 신경근육 퇴행질환을 대상으로 AAV 바이러스(Adeno-Associated Virus, 아데노 부속 바이러스)백터를 사용해 유전자치료제를 개발할 예정이다. 

뉴로마이언이 개발 중인 NM301은 HGF 유전자를 발현하는 AAV 유전자치료제로, 중추신경을 타겟해 신경 퇴행을 막을 뿐 아니라 재생 작용을 통해 퇴행질환의 증상을 완화시킬 수 있다. 

주요 타겟 질환으로 근위축성 측삭경화증(ALS), 다발성경화증(MS), 뒤센근이영양증(DMD) 등을 선정했다. 현재 비임상 시험 진행 중이며, 2022년 말 미국 FDA에 임상시험계획(IND) 신청을 목표로 개발 중에 있다.

AAV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는 데 유용한 유전자전달체(벡터)다. 여러 종류의 AAV가 있어 유전자를 특정 장기에 전달할 수 있다는 장점도 있다. 

카텍셀은 CAR-T세포를 사용해 고형암을 대상으로 항암 신약을 개발할 예정이다. 

CAR-T세포는 바이러스 벡터를 사용하여 일반적인 T세포를 조작, 암세포를 파괴할 수 있는 특별한 T세포로 만든 것이다.

지금까지 개발된 CAR-T 기술은 대부분 혈액암을 대상으로 하고 있으며, 카텍셀은 차세대 CAR-T 기술인 ‘CAR-T 2.0’을 개발해 주로 고형암을 타겟으로 신약들을 개발하고 있다. 

가장 앞서가는 CX804는 신경세포종, 난소암 등을 타겟으로 한다. 이 외에도 CX803, CX805 등 다수의 CAR-T 치료제가 개발 중이다. 현재 비임상 연구 진행 중으로 2022년 상반기 첫 임상시험을 시작으로 매년 1~2개의 임상시험이 진행할 예정이다.

카텍셀은 "개발한 기술들이 암세포를 인지하는 CAR 유전자는 물론, 고형암 특유의 방어망을 뚫을 수 있는 유전자를 함께 넣어 CAR-T세포의 항암 기능을 대폭 강화했다"고 밝혔다.

양사 모두 헬릭스미스가 특허를 현물 출자하는 형태로 설립됐으며, 양사의 R&D 파이프라인은 모두 비임상 단계지만 스핀오프를 통해 자금을 마련한 후 3년 내에 다수의 임상을 추진하겠다는 계획이다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 "헬릭스미스에는 엔젠시스(VM202) 외에도 가치가 높은 신약물질이 많았으나 그 잠재력에 비해 시장의 관심이 현저히 적었다"면서 "이번 스핀오프를 통해 외부 자금을 유치해 AAV와 CAR-T세포 파이프라인 개발에 속도를 내고자 한다"고 말했다.