헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202·중국명 NL003)의 중증하지허혈(CLI)에 대한 중국 임상 3상이 재개됐다고 6일 밝혔다.

앞서 지난 2004년 헬릭스미스는 중국 노스랜드 바이오텍과 파트너 계약을 체결, 엔젠시스(VM202)를 중증하지허혈 치료제로 공동 임상개발 중이다.

노스랜드는 이에 프로젝트명 ‘NL003’을 부여했으며, 임상 1상과 2상에서 높은 안전성과 유효성을 증명한 후 2019년 7월에 중국 임상 3상을 시작해 현재 북경협화병원, 북경병원등 중국 전역의 16개 임상시험센터에서 진행 중이다. 

지난 5월말 코로나19 여파로 중단된 임상시험이 사태가 안정세에 접어듬에 따라 재개됐으며, 다시 환자 모집을 추진 중이다.

임상 3상은 현재 2개의 독립적 임상으로 나누어 진행 중이다. 하나는 휴지기 통증 동반 중증하지허혈증 환자 300명을 대상으로 6개월간 진행된다. 주평가지표는 주사 후 180일째 통증이 완전하게 사라진 환자 비율이다. 다른 하나는 궤양 동반 중증하지허혈증 환자 240명을 대상으로 6개월간 진행된다. 주평가지표는 주사 후 180일째 궤양이 완치된 한자 비율이다.

두 임상이 거의 비슷한 시기에 완료될 것으로 기대하고 있으나, 한 개의 임상이 먼저 완료되는 경우 개별적 시판허가(BLA)도 가능하다.

현재 속도로 진행될 경우 오는 2021년말 임상 3상 피험자 등록을 완료하고, 이르면 2022년 신약 허가와 2023년 출시가 가능할 전망이다.

헬릭스미스 유승신 사장·대표이사는 "코로나19 여파로 중단되었던 중국 임상 3상이 재개돼 빠르게 진행됨에 따라 엔젠시스(VM202)의 중국 신약 출시 가능성이 더 커졌다"며 "노스랜드와의 긴밀한 협력을 통해 거대 중국 시장에 하루 빨리 진출할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

한편 중증하지허혈(CLI)은 Critical Limb Ischemia의 약자로 하지에 혈액을 공급해주는 동맥이 막히거나 좁아져서 발병하는 질환이다. CLI와 같은 말초동맥질환은 흡연, 고혈압, 당뇨 등 다양한 원인에 의해 유발되며, 처음에는 걷기가 불편하고 진전되면 드러누워도 아프고(rest pain), 더 나가면 발에 궤양(ulcer)이 생기거나 썩고 심해지면 다리를 절단한다.

중국은 최근 식사습관 변화와 흡연 인구 증가 등으로 미국 보다 4배 많은 780만명에 이른 것으로 추정된다. 미국 환자는 200만명이며, 이중 15~20%가 다리를 절단하고 이로 인한 연간 의료비가 10조원에 이르는 것으로 추정된다.

유 대표는 "엔젠시스(VM202)를 막힌 혈관에 주사하면 막힌 혈관을 이어주는 측부혈관(collateral vessel)이 생긴다. 즉 혈관을 새롭게 만들어 주어 다시 혈액이 흐르도록 하고, 이에 따라 산소와 영양분, 면역세포가 공급되면서, 통증이 사라지고 궤양을 치료하고 나아가 다리 절단을 예방할 수 있다"면서 "이미 임상2상으로 발의 궤양이 완치되는 비율이 높았고 진통 효과도 매우 좋았다. 통증이 완전히 없어진 환자가 50%가 넘고, 발 궤양이 완전히 사라진 환자는 거의 70%에 이르렀다"고 설명했다.