4차산업혁명시대, 리얼월드 데이터 어디까지 활용할 수 있을까
[기획] 2018년 미국 FDA 규제이슈 ③ 리얼월드 근거
기사입력시간 2018-12-26 06:10
최종업데이트
2018-12-26 06:10
[기획] 2018년 미국 FDA 규제이슈
① 소비자직접의뢰 유전자 검사: 미국에서는 DTC 유전자 검사 어떻게 관리하고 있을까
② 유전자치료: "유전자치료 영역에서 어떻게 약물을 개발할지 시각을 바꿔야"
③ 리얼월드 근거: 4차산업혁명시대, 리얼월드 데이터 어디까지 활용할 수 있을까
① 소비자직접의뢰 유전자 검사: 미국에서는 DTC 유전자 검사 어떻게 관리하고 있을까
② 유전자치료: "유전자치료 영역에서 어떻게 약물을 개발할지 시각을 바꿔야"
③ 리얼월드 근거: 4차산업혁명시대, 리얼월드 데이터 어디까지 활용할 수 있을까
[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA) 스콧 고틀립(Scott Gottlieb) 국장은 연초 미국 상원에 2019 회계연도(FY) 예산계획서를 제출하며, 예산으로 시행할 주요 사업 2가지를 발표했다. 하나는 제네릭 의약품 개발을 촉진시켜 의약품비 지출을 줄이는 것이고, 나머지 하나는 의약품이나 의료기기 등 의료 제품에 대한 실시간 리얼월드(real-world) 감시 시스템을 구축하는 것이었다.
고틀립 국장은 "전자의료기록(EHR)을 활용해 새로 허가된 제품의 적응증을 확대할 수 있으며, 궁극적으로 후기 개발 단계를 리얼 월드에서 수행해 시판전 개발 프로세스를 더 효율적이게 만들 수 있다"고 밝혔다. [관련기사=美FDA, 의약품 실시간 리얼월드 데이터 구축한다]
그는 "임상시험 설계나 규모에 관계 없이 새 제품을 승인하기 전 우리가 가질 수 있는 모든 질문에 답변하거나 예측할 수 없기 때문에 시판후 데이터 툴에 의존해야 한다"며 "FY 2019 예산에는 리얼월드 자료를 활용해 치료에 대한 정보를 제공하고, 효율적이면서 더 저렴하게 신제품의 임상 데이터를 구축할 있도록 하는 1억 달러가 포함됐다"고 덧붙였다.
FDA는 8월 산업계와 FDA 직원을 대상으로 의료기기에 대한 규제 의사 결정을 지원하기 위한 리얼월드 근거(RWE)의 사용 지침 개정판을 고시했다. 이어 11월에는 환자의 모바일 기기를 통해 리얼월드 데이터(RWD)를 수집할 수 있는 마이스터디(MyStudies) 앱을 공개했고, 12월 의약품 및 생물학적 제제 개발을 지원하기 위한 리얼월드 근거 사용에 대한 새로운 전략적 프레임워크를 발표했다. FDA는 리얼월드 데이터를 어떻게 수집해 활용할 계획인지 세부 전략을 들여다봤다.
고틀립 국장은 2019 전략적 프레임워크를 발표하는 성명서에서 RWD에 대해 "규제 결정을 향상시키기 위해 RWD를 활용하는 것은 FDA의 핵심 전략적 우선 순위다"면서 "RWD에는 연구 결과뿐 아니라 새로운 치료법을 실제로 사용하는 의사와 환자의 경험이 담긴 데이터도 포함되기 때문에, 이를 수집하고 평가하는 것은 임상적 의사결정을 내리는데 정보를 줄 수 있고, 지속적인 혁신을 통해 향후 신규 치료법을 테스트할 수 있는 새 가설에 영향을 주기도 한다"고 설명했다.
그는 "RWD와 RWE는 시판 후 모니터링에 특히 유용할 수 있다. 목표는 환자와 의료진에게 믿을 수 있고 퀄리티가 높으면서 실용적인 안전성 정보를 훨씬 빠르게 제공하는 것이다"며 "전통적인 시판후 연구는 일반적으로 설계하고 완료하는데 수년이 걸리고 수백만 달러의 비용이 소요된다. 그러나 RWD와 RWE를 사용하면 광범위한 안전성 시그널을 확인하고 효율적으로 후속 조치를 취할 수 있다"고 말했다.
또한 "이러한 도구를 활용하면 점차 일부 연구와 데이터 수집을 진료 정보 시스템(point of care)으로 전환해 데이터 수집과 활용 가능한 근거 개발을 더 효율적으로 수행할 수 있다"며 "종양학 분야에서는 현재 신약을 평가할 때 RWD와 RWE가 평가하고 있는 정보의 한 요소로 도움을 주고 있으며, 이는 특히 희귀암과 같은 흔하지 않은 질환의 치료제를 평가할 때 중요하다"고 덧붙였다.
FDA는 의료기기에 대한 NEST 데이터베이스와 의약품 및 생물학적 제제에 대한 Sentinel 시스템과 같은 시판후 데이터 모니터링 시스템을 가지고 있지만, 주로 청구 데이터의 2차 사용에 그치고 있다.
향후 구축될 실시간 감시는 안전성 문제를 최우선으로 하되 실시간, 시판후, 리얼월드 사용에 대한 시스템이 갖춰지면 RWE로 새로운 제품의 용량, 투여경로, 새로운 인구집단, 상대적인 효과 또는 안전성에 대해서도 알 수 있도록 확대할 계획이다.
이와 관련 2019 전략적 프레임워크에서는 규제 패러다임에 RWE와 RWD를 통합하는 로드맵을 제시하고 있다.
FDA는 "의약품의 효과에 대한 규제 결정을 지원하기 위해 RWD를 사용해 RWE를 생성하는데 관심이 크다. 그동안 RWD를 주로 안전성 평가에 사용했으며, 제한된 상황에서만 효과성에 대한 결정을 내리는데 이를 활용했다"며 "FDA의 RWE 프로그램은 유효성에 대한 규제 결정을 지원하는 것에 대한 RWD와 RWE의 잠재력을 탐색하는데 중점을 둘 것이다"고 밝혔다.
또한 "RWD는 다양한 방법으로 사용될 수 있으며, 다른 연구 설계에 포함될 수 있다. FDA는 더 광범위한 포함/제외 기준과 간소화된 데이터 수집을 포함해 실용임상연구(pragmatic clinical trials)를 통한 가능성을 보고 있다"며 "질병의 성격, 환자 인구집단, 인터벤션 및 기타 임상시험과 관련된 요인에 따라 전통적인 임상시험 요소와 실용임상시험 요소를 모두 포함하는 하이브리드 임상시험을 설계하는 것이 가능할 수 있다. FDA는 몇 가지 중요한 요소를 평가해 RWD를 사용하는 실용적 접근의 강점과 한계를 평가할 것이다"고 덧붙였다.
이 외에도 규제 결정에서 사용하기 위한 RWD의 적합성 평가, RWD를 사용한 연구 설계에 대한 규제 고려 사항, 통합 및 FDA 제출을 위한 적절한 데이터 표준에 대한 내용도 담고 있다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 디렉터인 자넷 우드콕(Janet Woodcock) 박사는 "FDA는 이해관계자들과 협력해 RWE가 임상연구의 효율성을 높이고, 승인 이전에 연구되지 않았던 인구집단에서 약물이 어떻게 작용하는지와 같은 약물 승인을 이끌어낸 임상시험에 답을 얻지 못했을 수 있는 질문에 대한 답을 찾을 것이다"고 말했다.
더불어 FDA는 앞으로 몇 달 안에 RWD와 RWE를 보다 잘 활용할 수 있는 다른 새로운 계획을 추진할 예정이다.
이와 관련 2019 전략적 프레임워크에서는 규제 패러다임에 RWE와 RWD를 통합하는 로드맵을 제시하고 있다.
FDA는 "의약품의 효과에 대한 규제 결정을 지원하기 위해 RWD를 사용해 RWE를 생성하는데 관심이 크다. 그동안 RWD를 주로 안전성 평가에 사용했으며, 제한된 상황에서만 효과성에 대한 결정을 내리는데 이를 활용했다"며 "FDA의 RWE 프로그램은 유효성에 대한 규제 결정을 지원하는 것에 대한 RWD와 RWE의 잠재력을 탐색하는데 중점을 둘 것이다"고 밝혔다.
또한 "RWD는 다양한 방법으로 사용될 수 있으며, 다른 연구 설계에 포함될 수 있다. FDA는 더 광범위한 포함/제외 기준과 간소화된 데이터 수집을 포함해 실용임상연구(pragmatic clinical trials)를 통한 가능성을 보고 있다"며 "질병의 성격, 환자 인구집단, 인터벤션 및 기타 임상시험과 관련된 요인에 따라 전통적인 임상시험 요소와 실용임상시험 요소를 모두 포함하는 하이브리드 임상시험을 설계하는 것이 가능할 수 있다. FDA는 몇 가지 중요한 요소를 평가해 RWD를 사용하는 실용적 접근의 강점과 한계를 평가할 것이다"고 덧붙였다.
이 외에도 규제 결정에서 사용하기 위한 RWD의 적합성 평가, RWD를 사용한 연구 설계에 대한 규제 고려 사항, 통합 및 FDA 제출을 위한 적절한 데이터 표준에 대한 내용도 담고 있다.
FDA 약물평가연구센터(CDER) 디렉터인 자넷 우드콕(Janet Woodcock) 박사는 "FDA는 이해관계자들과 협력해 RWE가 임상연구의 효율성을 높이고, 승인 이전에 연구되지 않았던 인구집단에서 약물이 어떻게 작용하는지와 같은 약물 승인을 이끌어낸 임상시험에 답을 얻지 못했을 수 있는 질문에 대한 답을 찾을 것이다"고 말했다.
더불어 FDA는 앞으로 몇 달 안에 RWD와 RWE를 보다 잘 활용할 수 있는 다른 새로운 계획을 추진할 예정이다.
FDA는 올해 초 임상 개발단계에서 리얼월드 데이터를 활용하려는 개발사들을 위해 전향적 임상연구에서 EHR 사용에 대한 지침을 발행했다. 현재 약물 검토 결정을 뒷받침하는데 사용할 수 있는 근거 유형을 포함해 다른 지침 문서를 개발하고 있다.
또한 여러 치료 영역에서 30개 임상시험 결과를 재현할 수 있는 관찰 RWE의 가능성을 평가하는 프로젝트에도 자금을 지원하고 있다. 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터와 보훈보건청(VHA), 질병통제예방센터(CDC)와 같은 기관과 데이터 가용성을 높이기 위한 파트너십을 체결했고, 향후 기관뿐 아니라 학계, 환자단체 등과 함께 프로젝트와 프로그램에 계속 참여할 계획이다.
고틀립 국장은 "곧 FDA는 데이터 수집 및 근거 생성을 위한 새로운 기회를 제공하는 현대 정보과학 및 첨단분석의 맥락에서 근거 표준을 해석하는 방법에 대한 지침을 통해 이에 대해 더 많이 이야기할 것이다"면서 "오늘날의 데이터는 다양한 출처에서 나오며, 이 정보를 활용해 환자 진료에 정보를 줄 수 있는 많은 도구가 있다. 미래를 바라보면서 그 근거를 수집하고 적용할 수 있는 방법을 찾는다면 전반적인 헬스케어가 더 나아질 것이다"고 강조했다.