[메디게이트뉴스 박도영 기자] 화이자(Pfizer)가 희귀질환 포트폴리오 확장을 위해 개인 소유의 임상 단계 바이오텍인 테라콘 홀딩(Therachon Holding AG)을 인수한다. 이번 인수로 화이자는 연골무형성증 치료 후보 물질을 확보하게 됐다.

화이자는 8일(현지시간) 희귀질환 치료제 개발 회사인 스위스 바이오텍 테라콘을 3억 4000만 달러(약 4000억 원)에 인수한다고 밝혔다. 테라콘의 퍼스트인클래스(first-in-class) 후보물질인 연골무형성증 치료제 TA-46 개발 및 상용화에서 주요 마일스톤 달성에 따라 추가로 4억 7000만 달러(약 5535억 원)를 지불할 예정이다.

테라콘은 2014년 설립된 회사로 연골무형성증 치료제 개발을 시작으로 2018년 말 단장증후군 치료 후보물질을 포트폴리오에 추가했다.

연골무형성증은 세계적으로 약 25만명이 앓고 있는 질환으로, 심각한 심혈관, 신경계 및 대사 합병증을 일으킬 수 있다. 현재 연골무형성증에 대해 승인된 치료법은 없다.

TA-46은 인간 섬유아세포 성장 인자 수용체 3(FGFR3)을 표적하는 후보물질이다. 작용 메커니즘은 연골무형성증과 관련된 뼈 발달 이상에 영향을 미치는 과잉 FGFR3 신호 경로를 정상화시키는 것으로 생각되고 있다.

TA-46은 매주 투여하는 피하주사제로 개발되고 있다. 현재 1상 임상을 완료했으며, 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품 지정을 받았다.

테라콘은 화이자와의 거래가 종료되기 전에 단장 증후군 치료제로 개발되고 있는 아프라글루티드(apraglutide) 개발 프로그램을 별도 법인으로 분리할 예정이다.

아프라글루티드는 잠재적으로 베스트인클래스(best-in-class)로 꼽히는 GLP-2 유사체로, 2상 단계에 있다. 화이자의 벤처 캐피탈 회사인 화이자 벤처스(Pfizer Ventures)가 현재 소수 지분을 보유하고 있고, 새로운 회사의 지분도 계속 보유할 계획이다.

화이자 최고과학책임자(CSO) 겸 연구개발 및 의학 글로벌 회장인 미카엘 돌스턴(Mikael Dolsten) 박사는 "화이자의 전략은 우리의 연구실 인사이드 또는 아웃사이드 여부를 떠나 세계에서 가장 유망한 과학을 발전시키는데 집중하는 것이다"면서 "테라콘을 인수함으로써 화이자의 선도적인 과학 및 개발 역량을 활용해 연골무형성증 환자를 위한 유망한 치료제를 더욱 빠르게 개발할 것이다"고 말했다.

테라콘 루카 산타렐리(Luca Santarelli) 최고경영자(CEO)는 "연골무형성증 환자의 삶을 바꿀 것으로 기대되는 새로운 약물을 개발했던 노력이 이제 화이자에서 계속된다는 점이 매우 기쁘다"면서 "희귀질환 전문성과 전세계적인 접근성을 가진 화이자가 TA-46 개발을 가속화하고, 이 질환의 분자적 근본 원인을 표적해 연골무형성증에 의한 합병증을 해결하고자 하는 테라콘의 비전을 충족시킬 수 있을 것으로 기대된다"고 말했다.