[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 특정 종양 유형이 아닌 암의 주요 유전적 동인을 표적하는 항암제로 로슈(Roche)의 로즐리트렉(Rozlytrek, 성분명 엔트렉티닙)을 승인했다.

FDA는 15일(현지시간) 효과적인 치료제가 없으면서 NTRK(neurotrophic tyrosine receptor kinase) 유전자 융합이라는 특정 유전자 결함을 가지고 있는 성인 및 청소년 암 환자 치료제로 로즐리트렉의 가속 승인을 허가했다.

암 발생 부위와 관계없이 바이오마커만으로 약을 쓸 수 있도록 FDA 승인을 받은 것은 MSD 키트루다(Keytruda, 성분명 펨브롤리주맙)의 MSI-H(microsatellite instability-high) 또는 dMMR(mismatch repair–deficient) 적응증 승인과 록소 온콜로지(Loxo Oncology)와 바이엘(Bayer)의 비트락비(Vitrakvi, 성분명 라로트렉티닙) 승인에 이어 세 번째다. [관련기사=록소 종양무결정 항암제 비트락비 美FDA 승인]

FDA 약물평가연구센터(CDER) 우수종양학센터 리차드 파듀(Richard Pazdur) 박사는 "주로 성인에게서 얻은 효능 정보에 의존해 NTRK 융합 양성 종양이 있는 12세 이상 청소년 환자도 이번 승인 대상으로 포함시켰다. FDA는 청소년들을 임상시험에 포함시키도록 계속 권장하고 있다"면서 "전통적으로 소아 인구집단에서 새로운 항암제에 대한 임상 개발은 성인에서 잘 진행되기 전까지는 시작하지 않고, 성인의 적응증 승인 후에야 시작하는 경우가 많다. 청소년의 효능은 성인 데이터에서 도출됐고, 30명의 소아 환자에서 안전성이 입증됐다"고 설명했다.

로즐리트렉의 종양 축소 효과는 NTRK 융합 양성 종양을 가진 성이 54명을 대상으로 한 임상시험 4건을 통해 평가됐다. 그 결과 전체 반응률(ORR, 정해진 기간 동안 정해진 크기 이상으로 암이 줄어든 환자 비율)은 57%였고, 7.4%는 완전 관해가 나타났다. 종양감축(tumor shrinkage)이 나타난 환자 31명 가운데 61%는 9개월 이상 종양 감축이 유지됐다. 가장 흔한 암 발생 부위는 폐, 침샘, 유방, 갑상선, 결장/직장이었다.

또한 로즐리트렉은 종양이 ROS1 양성이고 신체의 다른 부분으로 전이된 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로도 이번에 승인됐다. ROS1 양성 폐암 환자 성인 51명을 평가한 임상연구에서 전체반응률은 78%였고, 환자의 5.9%에서는 암이 완전히 사라졌다. 종양감축 환자 40명 중 55%에서 12개월 이상 종양감축이 유지됐다.

FDA 네드 샤플리스(Ned Sharpless) 국장 대행은 "우리는 암 치료에 있어 혁신적인 시대에 와있다. 약물 개발과 더 표적화된 의약품 전달을 위한 바이오마커 사용이 지속적으로 발전하고 있다"면서 "질병의 기초 생물학에 대한 이해가 증가하면서 우리는 종양학 치료와 질병 유형 전반에서 더 표적화된 혁신의 발전을 장려하는데 전념하고 있다"고 밝혔다.