[메디게이트뉴스 박민식 기자] 문재인케어 등 지속적인 보장성 강화 정책에도 불구하고 희귀질환을 앓고 있는 일부 환자들은 여전히 사각지대에 놓여있다는 지적이 나온다.

23일 국회 의원회관 제2세미나실에서는 더불어민주당 강선우 의원 주최로 희귀질환 관련 국회 토론회가 열렸다.

희귀질환의약품 특례제도 확대...선등재 후평가∙기금 활용 등 새로운 방안도 모색 필요

‘희귀질환 치료 보장성 정책 진단 및 향후 과제’를 주제로 발표에 나선 중앙대 약학대 이종혁 교수는 희귀질환이 가진 특성을 고려해 희귀의약품에 대한 정책적 지원을 확대할 필요가 있다고 강조했다.

실제로 희귀질환의 경우 낮은 유병률로 환자 수가 적어 제약사들이 신약 개발에 적극적으로 나설 유인이 떨어지는 데다 임상시험을 통한 안전성∙유효성 입증도 어려울 수밖에 없다. 이에 우리나라를 비롯한 미국, 유럽, 일본 등 각국에서 여러 세제 혜택, 신속 심사 등을 통해 약제 접근성 향상을 위한 노력을 하고 있다.

국내에서는 대표적으로 위험분담계약과 경제성평가(경평)면제 제도 등을 통해 희귀의약품의 신속한 보험 등재를 돕고 있다. 문제는 이 두 제도가 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에만 적용된다는 점이다.

희귀의약품으로 허가를 받았더라도 대상 질환이 산정특례 질환이 아닌 경우, 급여등재 절차 및 본인부담금 산정 특례 등의 혜택을 받을 수 없다는 것 역시 환자들을 좌절하게 하는 부분이다.

이에 이종혁 교수는 희귀질환의약품에 대한 특례제도를 확대 적용할 필요하고 있다고 제안했다. 선등재 후평가, 기금 활용 등 아예 새로운 제도와 재원을 활용하는 방안도 제시했다.

그는 “기대여명과 관계없이 해외에서는 신속 승인된 혁신의약품 중 극소수 희귀질환 치료제에 대해 위험분담제도, 경평면제제도 적용 대상을 확대하고 있다”며 “특히 완치법이 없어 평생 투병을 해야하고, 만성적으로 삶의 질이 현저히 떨어지는 질환에 사용되는 약제에 적용되고 있다”고 설명했다.

이어 “대체제가 없는 희귀질환치료제의 경우, 선등재 후평가 등의 새로운 등재 방안을 모색할 필요가 있다”며 “현행 제도에서 건보 등재가 어려운 희귀의약품의 대해선 기금 조성 등 다른 재원의 활용방안을 고민해봐야 한다”고 덧붙였다.
 
전체 약품비서 희귀의약품 지출 비율 2.1%...보장성 확대∙약평위 관련 전문가 참여 보장

한국글로벌의약산업협회 김민영 상무 역시 희귀의약품에 대한 지출 수준과 건보 등재율이 낮다는 점을 지적하며 보장성 강화가 시급하다고 주장했다.

실제 국내 전체 약품비 대비 희귀의약품의 지출 비율은 2018년 기준 2.1%로 10% 초중반대인 다른 나라들과 비교하면 상당히 낮은 수준이다. 건보 등재율도 오히려 낮아지는 추세라는 지적이다. 2012년부터 최근 10년간 허가된 희귀의약품의 건보 등재율은 55.9%지만 이를 2018년부터 최근 4년으로 좁힐 경우 등재율이 31%에 그친다는 것이다.
 
건보 재정 측면에서도 희귀의약품에 대한 보장성 강화가 큰 영향을 미칠 수준은 아닐 것이라는 게 김 상무의 예측이다.

그는 “건보공단, 심평원 자료에 따르면 2020년 기준 전체 약품비 규모 19조9000억원 중 위험분담제 의약품 비용은 4%, 경평면제 의약품 비용은 0.5%”라며 “경평면제 약제의 경우 환급이 있어 실제 재정 규모는 0.5%보다 더 낮을 것”이라고 했다.

이어 “경평면제 대상 의약품이 통상 비용이 높은 것으로 알려져있음에도 실제 약품비 대비 0.5% 미만의 비중이라면 그다지 높지 않다”며 “보장성 확대를 더 고민해야 한다”고 했다.

약제급여평가위원회에 더 많은 희귀질환 전문가들이 참여할 수 있도록 해야하는 제안도 나왔다.

김 상무는 “현재 약평위 위원 100여분 가운데 희귀질환 전문가가 많지 않다”며 “심의 대상 희귀질환의 전문가가 소위원회에 참여할 수 있게 하거나 별도 자문회의를 통해 전문가 의견이 실효성있게 반영될 수 있도록 운영 개선이 필요하다”고 주문했다.

건보재정 관리 의무도 무시 못 해...'선등재 후평가' 당장은 어려워

복지부는 희귀의약품 관련 급여 지출은 지속 증가하고 있지만 한정된 건보재정을 효율적으로 관리해야 하는 의무도 무시할 수 없단 점을 피력했다.

복지부 보험약제과 오창현 과장은 “최근 첨단제약기술 발전으로 혁신적이면서도 초고가 중증치료제에 대한 보험 요구가 거세지고 있다”면서도 지난해 건강보험 법령이 개정되며 향후 요양급여 대상 결정 원칙에 임상적 유용성과 건보 재정상황을 고려한다는 부분이 새롭게 명시됐다. 따라서 건보 지속성을 높이는 일이 매우 중요해졌다”고 했다.

그는 희귀의약품들의 보험 등재율이 낮아지고 있는 것과 관련해서는 “최근 식약처가 허가한 희귀의약품 품목수가 많지 않았나 한다”며 “또 한편으론 고가 약제들의 허가와 등재 신청이 늘다보니 비용효과성을 입증하는 과정에서 허들이 있었을 수 있다”고 밝혔다.

선등재 후평가에 대해서는 추가 검토가 필요하단 신중한 입장을 내놨다. 오 과장은 “선등재 후평가는 나중에 임상적 유용성과 비용효과성 평가를 어떻게 할지 등 등재 단계에서 제약사와 여러 협의를 해야하기 때문에 지금 과정과 큰 차이가 없을 수 있다는 게 실무적 판단”이라며 “당장 도입하긴 (어렵고) 검토가 더 필요하다”고 말했다.

다만 그는 “곧 제2차 희귀질환관리 종합계획이 발표될 예정”이라며 “치료 접근성 개선을 위해 그간 약제급여 등재의 운영 효과를 분석하고, 해외 등재 사례도 조사해 개선방안을 점진적으로 마련하겠단 내용이 담겨있다”고 했다.