미국 FDA가 4년간 자금 지원할 희귀의약품 임상시험 11건은
뇌암 치료 펩타이드 백신 및 희귀 유전성 질환 세포치료제 등 4년간 총 2500만달러 지원
기사입력시간 2021-10-16 09:29
최종업데이트
2021-10-16 12:10
[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 향후 4년간 총 2500만 달러 이상의 연구 보조금을 지원할 희귀의약품 보조금 프로그램(Orphan Products Grants Program) 대상 임상시험 11건을 선정했다고 14일(현지시간) 밝혔다.
이 프로그램은 의회 자금 지원을 통해 희귀질환 환자를 위한 의료 제품 개발을 돕기 위한 제도로, 치료 또는 진단에서 미충족 의료 수요를 해결하거나 매우 중요한 개선을 제공하는 제품의 임상연구를 지원한다.
희귀 유전성 피부질환인 이영양성 수포성표피박리증(RDEB) 치료, 복합결절성경화증이 있는 유아에서 발작이 시작되기 전 조기 치료 연구를 포함해 이번에 지원 대상이 되는 연구 대부분 신생아와 같은 어린이를 대상으로 한다.
소아 뇌암을 치료하기 위해 새로운 펩타이드 백신을 평가하는 연구도 지원 대상에 선정됐다. 이 백신은 특히 뇌 종양 부위를 표적하도록 설계됐으며, 희귀하고 치명적인 종양을 치료하는 방식에 상당한 영향을 미칠 가능성이 있다.
또한 한 곳 이상에서 진행되는 임상시험의 데이터 정확도를 향상시킬 수 있는 툴을 평가하기 위해 협력적 접근 방식을 활용하는 혁신적인 데모 프로젝트도 자금을 지원 받는다.
이번에 지원 대상이 된 11개 임상연구는 아래와 같다.
▲암고 파마(Armgo Pharma): 제1형 카테콜라민 다형성 심실성 빈맥 치료를 위한 S48168(ARM210) 2상 연구, 2년간 100만 달러.
▲보스턴아동병원(Boston Children's Hospital): 단장증후군 치료를 위한 RELiZORB 3상 연구, 4년간 270만 달러.
▲캐슬 크릭 바이오사이언스(Castle Creek Biosciences): 열성 이영양성 수포성표피박리증 치료를 위한 FCX-007(유전적으로 조작된 자가 인간 피부 섬유아세포) 3상 연구, 4년간 180만 달러.
▲신시내티아동병원(Cincinnati Children’s Hospital Medical Center): 복합결절성경화증 환자의 발작 예방을 위한 시롤리무스(sirolimus) 2b상 연구, 4년간 500만 달러.
▲신시내티아동병원: 간질성 폐질환을 동반한 공통 가변성 면역결핍(ABCVILD) 치료를 위한 아바타셉트(abatacept) 2상 연구, 4년간 310만 달러.
▲듀크대학교(Duke University): 새로 진단된 소아 고악성도 신경아교종 및 광범위 내재성 다리뇌신경아교종, 재발성 수모세포종 치료를 위한 CMV 항원 표적 펩타이드 백신 2상 연구, 4년간 180만 달러.
▲메사추세츠종합병원(Massachusetts General Hospital): 프로토포르피린증 치료를 위한 경구 시메티딘(cimetidine) 2상 연구, 4년간 160만 달러.
▲메이요클리닉(Mayo Clinic Rochester): 악성 성상세포종 치료를 위한 WSD0922-FU 1상 연구, 3년간 100만 달러.
▲메이요클리닉: 척수소뇌변성증 치료를 위한 척수강내 투여된 자가 중간엽 줄기세포 2상 연구, 4년간 320만 달러.
▲레버라젠 바이오파마(Reveragen Biopharma): 베커 근이영양증 치료를 위한 바모롤론(vamorolone) 2a상 연구, 2년간 120만 달러.
▲플로리다대학교(University of Florida): 다형성 교모세포종 치료를 위한 디클로로아세테이트(dichloroacetate) 2a상 연구, 4년간 250만 달러.
▲보스턴아동병원(Boston Children's Hospital): 단장증후군 치료를 위한 RELiZORB 3상 연구, 4년간 270만 달러.
▲캐슬 크릭 바이오사이언스(Castle Creek Biosciences): 열성 이영양성 수포성표피박리증 치료를 위한 FCX-007(유전적으로 조작된 자가 인간 피부 섬유아세포) 3상 연구, 4년간 180만 달러.
▲신시내티아동병원(Cincinnati Children’s Hospital Medical Center): 복합결절성경화증 환자의 발작 예방을 위한 시롤리무스(sirolimus) 2b상 연구, 4년간 500만 달러.
▲신시내티아동병원: 간질성 폐질환을 동반한 공통 가변성 면역결핍(ABCVILD) 치료를 위한 아바타셉트(abatacept) 2상 연구, 4년간 310만 달러.
▲듀크대학교(Duke University): 새로 진단된 소아 고악성도 신경아교종 및 광범위 내재성 다리뇌신경아교종, 재발성 수모세포종 치료를 위한 CMV 항원 표적 펩타이드 백신 2상 연구, 4년간 180만 달러.
▲메사추세츠종합병원(Massachusetts General Hospital): 프로토포르피린증 치료를 위한 경구 시메티딘(cimetidine) 2상 연구, 4년간 160만 달러.
▲메이요클리닉(Mayo Clinic Rochester): 악성 성상세포종 치료를 위한 WSD0922-FU 1상 연구, 3년간 100만 달러.
▲메이요클리닉: 척수소뇌변성증 치료를 위한 척수강내 투여된 자가 중간엽 줄기세포 2상 연구, 4년간 320만 달러.
▲레버라젠 바이오파마(Reveragen Biopharma): 베커 근이영양증 치료를 위한 바모롤론(vamorolone) 2a상 연구, 2년간 120만 달러.
▲플로리다대학교(University of Florida): 다형성 교모세포종 치료를 위한 디클로로아세테이트(dichloroacetate) 2a상 연구, 4년간 250만 달러.
FDA 국장 대행인 자넷 우드콕(Janet Woodcock) 박사는 "희귀질환에 대한 새로운 치료법의 개발과 평가를 지원하는 것은 FDA 임무의 중요한 부분이다"면서 "이 보조금은 희귀질환으로 고통받는 사람들의 미래와 현재의 건강 요구를 충족시키기 위한 FDA의 지속적인 약속 중 하나다"고 말했다.