[메디게이트뉴스 박도영 기자] 제약바이오 스타트업 중 2020년 게임체인저(game changer)가 될 것으로 기대되는 기술 분야는 더 안전하고 정밀한 유전자 편집(CRISPR 2.0), 인공지능(AI) 기반 단백질 구조 예측, 전자약, 만성 및 희귀질환을 대상으로 한 마이크로바이옴 치료, 향정신성 의약품, DNA 데이터 시장인 것으로 나타났다.

미국 시장조사기관 CB인사이트(CB Insight)가 2020년 새해를 맞아 새로운 트렌드와 세계를 변화시킬 잠재력을 지닌 고성장 스타트업을 조명한 보고서를 발간했다.
 
CRISPR 2.0 분야에서 촉망받는 대표 스타트업으로 ▲코로 바이오(Korro Bio) ▲로카나(Locana) ▲쉐이프 테라퓨틱스(shape therapeutics)이고, AI 기반 단백질 예측 분야에서는 ▲랩지니어스(LabGenius) ▲프로틴큐어(ProteinQure) ▲릴레이(Relay), 전자약에서는 ▲칼라 헬스(Cala Health) ▲세트포인트 메디칼(Setpoint Medical) ▲테라니카(Theranica)가 꼽혔다.

이어 마이크로바이옴 마스터로는 ▲칼리오페(Kallyope) ▲펜듈럼(Pendulum) ▲바이옴(Viome)이, 향정신성 치료제에서는 ▲컴패션(Compassion) ▲마인드메드(Mindmed) ▲스몰 파마(Small Pharma), DNA 데이터 시장 분야에서는 ▲루나(Luna) ▲네뷸라 지노믹스(Nebula Genomics) ▲사노 제네틱스(Sano Genetics)가 유망 스타트업으로 지목됐다.

대부분 미국 기업인 가운데, 프로틴큐어는 캐나다, 컴패션과 랩지니어스, 사노, 스몰 파마는 영국, 테라니카는 이스라엘 기업으로 미국 밖에도 유망한 바이오 스타트업이 창업되고 있었다.


CRISPR 2.0: 코로 바이오, 쉐이프 테라퓨틱스, 로카나

보고서는 유전자 편집의 새로운 시대에 대해 미국 벤처투자회사 안데르센 호로위츠(Andreessen Horowitz)의 앤디 트란(Andy Tran) 파트너의 말을 인용했다. 그에 따르면 "새로운 CRISPR 2.0 시대는 이전에 불가능했던 거대한 영역에서 유전자 조작을 할 수 있게 해주고, 이전에는 치료할 수 없었던 질환(devastating diseases)의 전 분야를 다룰 수 있는 문을 열 것이다"고 한다.

미국 메사추세츠에 본사를 둔 코로 바이오는 유전암호 내 시퀀스를 표적하는 핵산 기반 치료제를 개발하고 있으며, 현재까지 총 400만 달러를 투자받았다. 미국 워싱턴에 있는 쉐이프 테라퓨틱스는 RNA의 생체 내 직접 변형을 가능하게 하는 RNA 및 단백질 표적 플랫폼을 개발하는 회사로, 3550만 달러를 투자받았다.

세 기업 중 가장 많은 금액인 5500만 달러를 투자받은 로카나는 미국 캘리포니아에 본사를 두고 있으며, RNA와 관련된 질병 치료제 개발을 목표로 한다.


AI 기반 단백질 예측: 프로틴큐어, 랩지니어스, 릴레이

보고서는 "AI는 단백질 구조를 예측하고 '단백질 중첩 문제' 또는 단백질의 복잡한 3D 구조를 예측해야하는 어려움을 극복할 수 있도록 해준다"면서 "아미노산 체인이 어떻게 3D 단백질 구조로 중첩되는지 예측할 수 있다면 과학자들은 신체에서 단백질의 역할을 더 잘 이해하고, 잘못 중첩된 단백질로 인한 질병을 보다 효과적으로 진단하고 치료할 수 있다"고 설명했다.

캐나다 온타리오의 프로틴큐어는 약물을 구조 기반 설계를 지원하기 위해 분자 시뮬레이션과 기계학습, 양자 컴퓨터를 결합, 계산적 단백질 발굴(computational protein discovery)을 위한 소프트웨어 플랫폼을 개발하고 있으며, 400만 달러 투자를 받았다.

영국의 랩지니어스는 AI, 로봇 자동화, 합성생물학을 결합해 차세대 단백질 치료제를 개발하는 회사로 1370만 달러 투자유치에 성공했다. 5억 2000만 달러라는 대규모 투자유치를 이끌어낸 릴레이는 미국 메사추세츠에 본사를 두고 있으며, 인터벤션을 위한 새로운 접근법 개발을 위해 단백질 모션을 분석하고 있다.


전자약: 칼라 헬스, 세트포인트 메디칼, 테라니카

전자약(Electroceuticals)은 화학물질이나 다른 의약품 없이 신체의 장기와 기능을 조절하기 위해 신경 회로를 표적하는 장치다. 더 정밀하고 부작용이 적은 영역을 대상으로 하며, 염증과 자가면역질환, 편두통 등 다양한 상태를 치료하는데 사용된다.

총 8000만 달러를 투자받은 미국 캘리포니아의 칼라 헬스는 각 개인에 맞게 말초 신경을 자극할 수 있는 웨어러블(wearable) 신경조절치료제를 개발하고 있다. 마찬가지로 캘리포니아에 위치한 세트포인트 메디칼은 크론병과 류마티스 관절염과 같은 자가면역질환을 표적으로 하는 생체전자 임플란트(bioelectronic implants)를 개발하고 있고, 9330만 달러를 투자받았다.

이스라엘의 테라니카는 최신 뉴로모듈레이션(neuromodulation) 요법과 무선 기술을 결합해 편두통과 같은 질환을 해결하고자 한다. 지금까지 총 4100만 달러 투자를 유치했다.


마이크로바이옴: 칼리오페, 펜듈럼, 바이옴

마이크로바이옴(microbiome) 또한 최근 각광받고 있는 분야다. 인간 장내 박테리아는 전반적인 건강에 대한 유용한 정보를 제공한다. 마이크로바이옴 기업들은 알츠하이머병과 파킨슨병, 제2형 당뇨병과 같은 대사질환 치료제 개발에 주력하고 있다.

미국 뉴욕에 본살을 둔 칼리오페는 장-뇌축(gut-brain axis)의 치료 및 영양 잠재력을 활용하고자 하는 플랫폼 생명공학 회사로 현재까지 펀딩받은 규모는 총 1억 3100만 달러에 달한다.

뉴욕의 펜듈럼과 미국 뉴멕시코의 바이옴은 각각 4550만 달러 투자를 받은 기업이다. 전자는 특정 건강 상태를 목표로 의료용 프로바이오틱스를 개발하고 있으며, 후자는 혈액과 소변, 타액 및 대변 샘플의 판독값을 결합해 건강과 웰니스를 개선하기 위한 맞춤형 영양 권장사항을 제공한다.


향정신성 의약품: 컴패션, 마인드메드, 스몰파마

향정신성 의약품의 경우 독성과 중독성이 없는 차세대 제품이 개발되고 있다. 영국의 컴패션은 치료 내성 우울증 환자를 대상으로 환각 유발 화합물인 실로시빈 요법을 개발하고 있다. 현재 유럽과 북미 지역에서 후기 임상시험을 진행하고 있으며, 3300만 달러를 투자받았다.

총 620만 달러 투자를 받은 캐나다 온타리오의 마인드메드는 건강을 개선하고 웰니스를 증진시키며 고통을 완화시키는 것을 목표로 하는 환각성 의약품을 개발하고 있다. 영국 스몰파마는 케타민 유도체를 기반으로 한 항우울제를 개발하고 있으며, 총 160만 달러를 투자받았다.


DNA 정보 공유 시장: 루나, 네뷸라 지노믹스, 사노 제네틱스

DNA 정보 공유 시장 개념을 적용한 스타트업들은 2018년 본격적으로 두각을 나타냈다. 유전자 데이터에 대한 개인 주권이 강조되면서 기업이 아닌 개인이 자신의 유전자 정보에 대한 접근권을 직접 관리하고, 제약사나 연구소 등에 판매해 수익을 공유하도록 한다는 것이다. [관련기사=유전자 정보 공유시장, 개인 데이터 생태계 어떻게 바꿀까]

미국 캘리포니아에 본사를 둔 루나PBC는 루나DNA(LunaDNA)라는 회사를 만들면서 860만 달러 투자를 받았다. 이 회사는 개인 유전체 정보를 회사의 주식과 교환하는 방식의 플랫폼을 개발하고 있다. 연구자들은 데이터에 접근하기 위해 루나에 비용을 지불하고, 연구를 통해 얻은 이익의 일부는 주주들에게 배당금으로 전달되는 형태다. [관련기사=유전체 정보를 주식과 교환한다…美스타트업 증권거래소 신청]

유전체의학의 세계적 석학인 미국 하버드의대 조지 처치(George Church) 교수가 공동 설립한 네뷸라 지노믹스(Nebula Genomics)는 블록체인(blockchain) 기술을 활용해 유전체 데이터 소유권을 유전자 검사 회사가 아닌 소비자 개인에게 귀속되도록 한다. 미국 캘리포니아에 본사를 두고 있으며 490만 달러를 투자받았다. [관련기사="DTC 유전자검사가 공짜"…美네뷸라지노믹스 새로운 시장 열었다]

영국의 사노 제네틱스는 연구자가 유전자 데이터세트에 접속해 일반적이고 드문 질환의 치료를 가속화할 수 있도록 돕는 플랫폼을 개발하고 있으며 70만 달러 규모의 투자를 유치했다.

2015년부터 최근 5년간 게임체인저 스타트업(제약바이오 외 분야 포함)에 대한 거래 활동을 보면 점점 거래 수와 금액이 증가하는 경향을 보이며, 2018년과 2019년 특히 두드러지게 늘었다.

보고서에서는 "2020년 게임체인저로 기대되는 스타트업들은 2019년 33건의 딜을 통해 6억 5500만 달러 규모의 자금을 확보했다"면서 "2018년에는 12월 릴레이 테라퓨틱스가 4억 달러 규모의 시리즈 C를 유치하면서 총 6억 5100만 달러 투자가 이뤄졌다"고 밝혔다.