[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 첫 대사이상관련 지방간염(MASH, 비알코올성지방간염·NASH) 치료제를 허가했다.

FDA는 중등도에서 진행성 간 흉터(섬유증)가 있는 MASH 성인 치료제로 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)의 레즈디프라(Rezdiffra, 성분명 레스메티롬)을 승인했다고 14일(현지시간) 밝혔다.

MASH는 과도한 지방 세포로 간에 염증이 생길 때 발생한다. 간 염증이 시간이 지남에 따라 간 흉터와 간 기능 장애로 이어질 수 있다. 고혈압이나 제2형 당뇨병과 같은 다른 건강 문제와 관련 있다. 미국에서 약 600만~800만 명이 중등도에서 진행성 간 흉터를 동반한 MASH를 앓고 있으며, 그 수는 점점 더 늘어날 것으로 예상된다.

레즈디프라는 갑상선 호르몬 수용체의 부분 활성화제로, 레즈디프라가 간에서 이 수용체를 활성화하면 간 지방 축적이 감소된다.

레즈디프라의 안전성과 효능은 54개월 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상시험에서 12개월째 대리 평가변수를 분석해 평가됐다. 대리 평가변수는 간 염증 및 흉터의 정도를 측정했다.

레즈디프라는 임상적 혜택을 예측할 수 있는 대리 또는 중간 임상 평가변수를 근거로 중증 질환을 치료하고 미충족 의료 수요를 해결하는 의약품을 조기에 승인할 수 있는 신속 경로를 통해 승인됐다.

마드리갈은 레즈디프라의 임상적 혜택을 검증하고 설명하기 위해 승인 후 연구를 수행해야 한다. 이는 현재 진행 중인 동일한 54개월 연구를 완료해 수행될 예정이다. 이 임상 연구는 레즈디프라 치료 54개월 후 임상적 혜택을 평가한다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 니콜라이 니콜로프(Nikolay Nikolov) 박사는 "이전에는 눈에 띄는 간 흉터가 있는 MASH 환자에게 간 손상을 직접적으로 해결할 수 있는 약물이 없었다"면서 "이번 레즈디프라 승인은 식이요법과 운동 외 처음으로 이런 환자들에게 치료 옵션을 제공할 것이다"고 말했다.