[메디게이트뉴스 박도영 기자] 백혈병 1차 치료제로 일양약품 슈펙트의 36개월 장기 유효성 및 안전성 데이터가 해외 학회에서 발표됐다.

현지시각으로 10일 미국 애틀란타에서 열린 제59차 미국혈액학회(ASH)에서 계명대 동산의료원 혈액종양내과 도영록 교수가 처음 진단된 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 한 슈펙트(성분명 라도티닙)의 3상 임상시험인 RERISE의 36개월 추적 결과를 구연 발표했다.

슈펙트는 12개월과 24개월 추적 조사에서 글리벡(성분명 이매티닙)보다 주요 유전자 반응(MMR)이 유의하게 높았는데, 이번 연구를 통해 36개월 누적 데이터를 확보했다.
 
연구팀은 만성골수성백혈병 환자 241명을 무작위로 세 그룹으로 나누고, 슈펙트 300mg 또는 400mg, 글리벡 400mg을 투여한 뒤 MMR과 MR, 전체 생존율(OS), 무진행 생존율(PFS), 조기 및 깊은 유전자 반응의 임상적 영향 등을 평가했다.

연구 결과 최소 36개월까지 슈펙트 300mg 1일 2회 요법으로 치료를 받은 환자들의 MMR을 달성한 환자가 75%로 글리벡 400mg 1일 1회요법으로 치료받은 환자 54%보아 통계학적으로 유의하게 많은 것으로 확인됐다.

또 약물 치료를 중단하더라도 재발 없이 안정적인 상태가 유지되는 기능적 완치 가능성을 평가할 수 있는 깊은 유전자 반응(MR4.5)도 슈펙트군 43%로, 글리벡군 28%보다 많았다.

MR4.5는 백혈병 암유전자가 0.0032%이하로 검사상 유전자가 보이지 않는 경우를 말하며, MR4.5에 도달하고 일정 기간 동안 반응이 유지되면 약물 치료를 중단하고도 만성골수성백혈병을 관리할 수 있다는 가능성을 기대할 수 있는 최근 평가되고 있다.

12개월째까지 추가적인 MMR과 MR4.5를 달성하는 환자 비율은 슈펙트군이 많았고, MR4.5 도달까지 소요되는 기간도 슈펙트군이 평균 924일로 글리벡 1095일보다 짧았다. 또 36개월째 OS와 PFS는 두 그룹간 유의한 차이가 없었고, 치료 실패율은 슈펙트가 5%로 글리벡 17%보다 낮았다.

안전성 프로파일은 이전에 보고된 것과 일치했고, 흔한 이상반응은 12개월 이내 발생했다. 12개월 이후 새로운 이상반응은 36개월까지 소폭 증가했다.

일양약품 측은 "이번 결과 발표에서 슈펙트의 우수한 효능 확인뿐 아니라 기능적 완치에 대한 가능성까지 제시하며 만성골수성백혈병 환자의 경제적 부담 완화와 우수한 효과로 글로벌 신약 성공 가능성을 한번 더 확인하는 계기가 됐다"면서 "발표 직후 여러 전문가들로부터 많은 질문을 받았으며, 여러 학계에서 라도티닙에 대한 소개 및 결과 발표에 대한 러브콜을 보내왔다"고 전했다.