[메디게이트뉴스 박도영 기자] 노바티스(Novartis)가 영국 유전자 치료제 개발 회사를 15억 달러에 인수하면서 안과 유전자 치료 및 광유전학 분야에서의 입지를 강화했다.

노바티스는 자이로스코프 테라퓨틱스(Gyroscope Therapeutics)의 모든 발행 자본을 인수하기 위한 최종 계약을 체결했다고 22일(현지시간) 밝혔다. 선급금으로 8억 달러를 지불하고 잠재적으로 7억 달러 가량의 추가 지급금을 지불할 예정이다.

이번 인수로 노바티스는 실명의 주요 원인인 지도형 위축(geographic atrophy) 치료를 혁신할 수 있는 일회성 유전자 치료제 GT005를 포트폴리오에 추가하게 됐다.

지도형 위축은 진행성 및 비야역적 시력 상실을 일으키는 진행된 형태의 건성 연령 관련 황반변성(AMD)으로, 현재 승인된 치료법이 없다.

GT005는 AAV2 기반 단회 투여 유전자 요법으로 설계됐으며, 망막 아래에 전달된다. CFI 단백질 생산을 증가시켜 면역체계의 일부인 과민성 보체 시스템의 균형을 회복하도록 만들어졌다. 보체 과잉 활성화는 건강한 조직을 손상시키는 염증을 일으킬 수 있으며, AMD 진행과 밀접한 연관성이 있다. CFI 단백질은 보체 시스템의 활동을 조절한다. CFI 생산을 늘리면 염증을 줄일 수 있고, 시력을 보존할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

GT005의 안전성과 효능은 1/2상 임상시험과 2건의 2상 임상시험에서 평가되고 있다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지도형 위축 치료제로 패스트 트랙(Fast Track) 지정을 받았다.

이 외에도 자이로스코프는 망막 질환에 대한 추가 파이프라인을 보유하고 있다.

노바티스 제약 마리-프랑스 추딘(Marie-France Tschudin) 사장은 "노바티스는 안질환 유전자 치료법에 대한 선도적인 연구와 미국 외 지역에서 유전성 망막질환 환자들에게 럭스터나(Luxturna)를 공급하면서 얻은 경험을 바탕으로 이 분야에서 확고한 전문성을 가지고 있으며, 이 유망한 치료제를 계속 개발할 수 있도록 우리를 잘 포지셔닝할 것이다"면서 "이번 인수는 전세계적으로 시각장애를 치료하고 예방하기 위한 안과 혁신을 제공하겠다는 우리의 약속을 한단계 더 진전시켰다"고 말했다.

한편 노바티스는 2018년 세계 최초 유전성 망막질환 유전자 치료제인 럭스터나(Luxturna)의 미국 외 판권을 확보했으며, 2020년 유전성 망막질환 유전자 치료제 개발 회사인 베데레 바이오( Vedere Bio)를, 올해 10월에는 아크토스 메디칼(Arctos Medical)을 인수했다.