[메디게이트뉴스 박도영 기자] 지난해 첫 CAR-T 치료제인 킴리아를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가 받으면서 전 세계의 이목을 끌었던 노바티스가 이번에는 척수성 근위축에 대한 첫 유전자 대체요법에 도전한다.

스위스 제약사인 노바티스는 9일(현지시간) 나스닥 상장사인 임상 단계 유전자 치료제 개발 회사 아벡시스(AveXis)를 주당 218달러 또는 현금 총 87억 달러(약 9조 3151억 원)에 인수한다고 밝혔다. 이 거래는 두 회사 이사회에서 만장일치로 통과됐다.

아벡시스는 단일 유전자 결함에 의한 유전성 신경퇴행성 질환인 척수성 근위축(SMA) 치료에 대한 여러 임상 연구를 진행하고 있다. 특히 후보물질인 AVXS-101은 유아 10명 가운데 9명이 2살까지 살지 못하거나 영구적으로 호흡기에 의존하는 유아 사망의 가장 큰 유전적 원인인 SMA 유형 1 치료에서 강력한 임상 데이터를 보유하고 있다.

노바티스 바스 나라시만(Vas Narasimhan) CEO는 "이번 아벡시스 인수 제안은 SMA 케어를 변화시킬 수 있는 특별한 기회를 제공한다"면서 "이번 인수를 통해 효험이 높은 퍼스트 인 클래스(first-in-class) 치료를 추구하고, 신경과학분야에서 리더십을 확대하는 우리의 전략을 가속화할 수 있을 것"이라고 말했다.

이어 그는 "아벡시스팀과 함께 암 치료를 위한 CAR-T 플랫폼 외에 여러 치료 영역에 걸쳐 유전자 치료 파이프라인을 강화하기 위한 또다른 유전자 치료 플랫폼을 얻게 될 것"이라고 덧붙였다.

미국 식품의약국(FDA)은 AVXS-101을 SMA 치료에 대한 희귀의약품 및 혁신치료제로 지정했고, 2019년 미국 승인 및 출시가 예상되고 있다.

승인을 받으면 AVXS-101은 결함 있는 생존운동신경(SMN1) 유전자를 효과적으로 대체해 SMA의 근본적인 유전적 원인을 해결하는 퍼스트 인 클래스 일회성 치료법이 될 예정이다.

아벡시스는 AVXS-101 외에도 레트 증후군(RTT), 수퍼옥시드 디스무타아제(SOD1) 변이에 의한 루게릭병(ALS) 등에 대한 파이프라인을 보유하고 있다.