[메디게이트뉴스 박도영 기자] 세포유전자 치료제 개발 기업 티슈진이 골관절염 치료제 인보사가 미국 3상에서 골관절염의 통증 및 기능적 개선과 더불어 구조적인 개선도 입증할 것으로 자신하며 적응증 확대에도 나선다고 밝혔다.

티슈진은 16일 기업공개(IPO) 간담회를 열고 인보사 미국 3상 가능성과 그간의 임상 결과, 글로벌 진출 계획 등을 발표했다.

인보사는 동종 세포 유전자치료제로 7월 식약처로부터 골관절염 치료제로 최종 허가를 받았고, 미국에서는 2상 임상을 마치고 3상 준비 중이다.

티슈진 이범섭 공동대표는 "현재 전 세계적으로 골관절염에 대한 근본적 치료제인 골관절염 경과 조절 약제(DMOAD)로 인정받은 약물이 없어 인보사가 3상을 통해 DMOAD 라벨을 획득하면 퍼스트 인 클래스(first in class)로 시장 선점 효과가 있을 것"이라고 말했다.

현재 골관절염 치료제로는 진통 소염제, 히알루론산, 스테로이드 등이 사용되고 있다. 그러나 원인 치료가 불가능하고 통증 완화 효과가 일시적이며 약물 부작용이 있다는 한계가 있다.

또 현재 시판되고 있는 줄기세포 치료제는 연골결손 치료제로 미세천공술이 필요해 오랜 재활 기간이 필요하고, 인공관절수술은 오랜 재활 기간 및 수술 후 통증, 15~20년 뒤 재수술 필요 등으로 어려움이 있다.

이 대표는 "인보사는 1회 주사로 2년 이상 효과를 유지하고 질병 진행을 늦춰 수술 지연 효과가 있다"며 "또 적용대상이 미충족 수요가 존재하는 그레이드 2~3 환자로 새로운 시장을 창출하는 신약이 될 것"이라고 설명했다.

골관절염을 질병 진행 정도에 따라 단계를 나눴을 때 그레이드 1 단계에서는 통증이 심하지 않아 진통 소염제와 스테로이드, 히알루론산 등을 통해 치료하고 심하게 신행되 그레이드 4가 되면 수술을 통해 인공관절 치환술을 해야 한다. 그러나 그 중간인 그레이드 2~3에서는 뚜렷한 치료제가 없다.

인보사는 동종 세포를 이용해 정상 연골세포와 TGF-β1 유전자 도입한 형질 전환 연골세포 2가지를 배양, 냉동보관한 뒤 한번에 투여한다.

미국 2상과 한국 3상 임상에서 환자 통증을 측정한 VAS 지수, 환자의 운동성과 기능성을 평가한 IKDC 지수에서 모두 위약군보다 통계적이고 임상적으로 유의한 개선 결과를 보였다.

이 대표는 "미국 임상에서 관절 내 구조적 개선과 골관절염 진행 감소 경향을 보였고, 한국 임상에서 MRI 분석 결과 연골 결손 면적과 두께, 골수부종, 골극 측면에서도 인보사에서 훨씬 효과가 좋은 것으로 나타났다"고 강조했다.

그는 이어 "한국 임상에 참여한 환자를 장기 추적한 결과 위약군에서는 5명이 인공관절 치환술을 받았고, 인보사군에서는 수술받은 환자가 없어 적어도 인공관절 치환술을 늦추거나 최대한 안 받게 하는 DMOAD 가능성을 보여줬다"고 덧붙였다.

티슈진은 현재 인보사 임상용 의약품을 생산 중이며 내년 환자 투약 및 추적 관찰을 시작해 2023년 출시하는 것이 목표다. 70개 거점병원에서 총 1020명을 대상으로 2년간 추적 관찰할 계획이며, 주 평가변수로 통증과 기능적 개선, 부 평가변수로 구조적인 변화를 입증할 계획이다.

미국 외 국가 진출도 적극적으로 진행하고 있다.

이 대표는 "내년 일본과 중국에서 임상을 시작할 예정이고 유럽 EMA로부터는 미국 임상 자료를 바탕으로 승인 가능하다는 답변을 받았다"면서 "동남아시아, 남미 등 한국 승인 자료로 승인을 받을 수 있는 곳도 많아 글로벌 파트너들과 진출 계획을 활발하게 논의 중"이라고 말했다.

티슈진은 인보사 기술 플랫폼을 기반으로 파이프라인 확대할 계획이다.

현재 골관절염 치료제로 무릎뿐 아니라 손과 고관절 임상 2상을 준비하고 있고, 국내에서 임상시험 신청을 완료했다. 류마티스 관절염, 반월판, 추간 디스크 등 근골격계 질환 치료제로 동물실험을 완료했다.

동물의약품 시장에도 진출한다.

이 대표는 "인보사는 아주 좋고 혁신적인 골관절염 치료제로 임상 포트폴리오가 잘 짜여있고, DMOAD도 입증할 것으로 확신한다"며 "미국 내 인보사 적용 가능 환자 규모는 1100만 명으로 추산하고 있으며, DMOAD 입증을 가정했을 때 마케팅 전략을 뺀 소극적 추산으로만 2028년 1년간 미국 내 매출만 5.4조 원 매출이 발생할 것으로 추산하고 있다"며 자신감을 내비쳤다.