[메디게이트뉴스 박도영 기자] 아듀헬름(Aduhelm, 성분명 아두카누맙)이 첫 번째 알츠하이머 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받고 판매가 시작됐다. 바이오젠(Biogen)과 에자이(Eisai)는 미국 약 200개 사이트에서 4년간 알츠하이머병 환자를 등록해 최대 5년간 모니터링하는 대규모 리얼월드(real-world) 연구를 시행한다.

바이오젠과 에자이가 26~30일(현지시간) 열린 알츠하이머협회국제회의(AAIC 2021)에서 4상 관찰연구인 ICARE AD-US의 연구 설계를 발표했다. 이 연구는 아듀헬름에 대한 실제 장기 효과 및 안전성 데이터를 수집하도록 설계됐다.

아듀헬름은 경도 인지 장애 또는 경도 치매 환자 치료제로 FDA의 승인을 받았다. FDA는 아듀헬름으로 치료받은 환자에서 관찰된 아밀로이드 베타 플라크 감소를 기반으로 가속 승인했으며, 최종 승인을 받기 위해서는 확증적 임상(confirmatory trial)을 통해 임상적 혜택을 입증해야 한다.

ICARE AD-US는 FDA가 승인한 적응증을 기반으로 미국의 일선 의료현장에서 처방된 아듀헬름의 장기적인 유효성과 안전성에 대한 정보를 수집하기 위한 리얼월드 연구다.

이 연구의 주요 목적은 아듀헬름으로 치료받은 환자의 인지, 기능 및 신경정신병적 상태에 대한 실제 장기 변화를 특성화하고 평가하는 것이다. 2차 평가변수는 임상현장에서 아듀헬름의 안전성을 더 잘 이해하는 것과 관련 있다.

바이오젠 알츠하이머병 글로벌 의학부 총괄 이바나 루비노(Ivana Rubino) 박사는 "바이오젠은 아듀헬름에 대한 새로운 데이터를 생성하고 임상시험에서 전통적으로 과소 평가되는 그룹(아프리카계, 라틴계 등)의 적절한 대표성을 제공할 수 있도록 최선을 다하고 있다"면서 "이 연구가 수십 년 동안 이 분야의 연구자들이 도전해온 알츠하이머병 환자 치료의 안전성과 효과를 인종적으로 더 잘 이해하는데 도움이 될 수 있다고  믿는다"고 말했다.

ICARE AD-US 연구는 아듀헬름에 대한 새로운 데이터를 생성하도록 설계된 세 가지 임상 프로그램 중 하나다. 여기에는 PRIME 장기 연장, EMERGE 및 ENGAGE를 포함해 아듀헬름 임상시험에 이전에 등록한 적격 환자에 대해 진행 중인 3b상 재투여 연구인 EMBARK가 포함된다. 또한 미국에서 가속 승인 경로와 관련된 시판 후 요구사항의 일부로 아듀헬름의 임상적 혜택을 검증하기 위해 수행될 확증적 4상 시험도 설계 중이다.