[메디게이트뉴스 박도영 기자] 재생의학(regenerative medicine)이란 인간의 세포 또는 조직, 장기를 대체하거나 재생시켜 정상적인 기능을 할 수 있도록 복원시키는 것으로, 일반적으로 줄기세포 치료제나 유전자 치료법을 많이 떠올린다. 특히 대부분 증상을 치료하는데 그치는 전통적인 약물요법과 달리, 근본적인 원인을 치료하는 것을 목표로 한다는 점에서 많은 기대를 모아왔다.

 

그러나 실제로 현재 의학적으로 사용되는 재생의료 치료법 수는 아직 소수에 그치고 있으며, 조직 재생 측면에서 가장 많이 시도돼 왔던 줄기세포 치료제 역시 넘어야 할 산이 높다.

 

이러한 가운데 국내 한 바이오기업이 세포 안이 아닌 세포 밖에 주목하며, 체내 존재하는 단백질을 이용한 재생의약품 개발에 나서 주목을 받고 있다. 바로 하플사이언스(HaplnScience)다.

 

하플사이언스는 하플1(HAPLN1, Hyaluronan And Proteoglycan Link proteiN1) 단백질을 이용해 조직을 재생하는데 필요한 신호를 활성화시키고 새로운 조직을 형성, 이를 통해 노화로 인해 퇴화된 여러 난치성 만성질환을 근본적으로 치료할 수 있는 퍼스트인클래스(first-in-class) 혁신 단백질 신약 개발을 목표로 한다.

 

메디게이트뉴스는 하플사이언스 공동대표로 최고경영자(CEO)를 맡고 있는 최학배 대표를 만나 하플사이언스의 철학과 앞으로의 계획을 들었다.

 

최 대표는 서울약대를 졸업한 뒤 중외제약, 중외제약과 일본 주가이제약의 합작사인 씨앤씨(C&C), 한국콜마 등에서 근무하면서 개발, 연구, 마케팅, 글로벌사업 담당 임원과 대표이사 등을 역임하고, 2018년 하플사이언스를 창업했다.

 

 

젊은 쥐와 늙은 쥐의 피를 통하게 만드는 병체결합 혈액교환 마우스 모델로 실험하면 젊은 쥐와 결합된 늙은 쥐의 피부가 젋어지는 현상이 나타난다. 최 대표와 서울대 약대 동기인 중앙대 약대 김대경 교수는 오랫동안 항노화에 대해 연구해왔다. 그는 늙은 쥐의 피부를 젊어지게 하는 것이 무엇인지 연구하다 하플1이라는 새로운 단백질을 발견했다.

 

하플1(HAPLN1, Hyaluronan And Proteoglycan Link proteiN1)은 사람과 동물의 혈액이나 조직 내 세포외기질(ECM)에 널리 존재하며 고분자 다당류 히알루론산과 복합 당 단백질 프로테오글리칸을 화학양론적으로 안정하게 결합시키는 내인성 당 단백질이다.

 

김 교수는 이 항노화단백질을 이용하면 피부의 회춘뿐 아니라 지금까지 근본적인 치료가 불가능한 노화 관련 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 가능성을 확인했다. 이에 최 대표와 김 교수는 하플1 단백질을 이용해 노화 관련 질환들을 근본적으로 치료하는 신약을 개발하자는 목표로 2018년 하플사이언스를 공동 창업했다.

하플사이언스에는 30명에 가까운 인원이 근무하고 있다. JW중외제약과 한미약품, 녹십자 등 국내 제약회사에서 근무했던 인력들이 임원진으로 포진해 있고, 연구개발인력으로는 김 교수의 제자들을 비롯해 노화연구, 독성, PK, 임상 연구의 전문가들과 제품별 프로젝트 리더들로 구성돼 있다. 이들은 현재 골관절염(OA)과 만성폐쇄성폐질환(COPD), 탈모, 피부노화 4가지 분야에서 하플1을 이용한 치료제를 개발 중이다.

독특한 장점으로 동물실험서 경쟁약물대비 뛰어난 치료효과 보여

 

하플1은 기존에 있었지만 주목을 받던 단백질이 아니다. 최 대표에 따르면 미국 펜실베니아대학교(UPenn) 그룹에서 하플1 단백질을 이용한 암 전이억제와 면역증강 분야로 연구해 논문을 발표하기도 했다. 이와 달리 하플사이언스는 조직재생 분야에 집중하고 있다.

최 대표는 "우리는 하플1 단백질이 몸에 있는 결합조직이 퇴화된 것을 재생시키는 기능을 갖고 있는 것을 알아냈다. 이를 활용해 조직의 퇴화로 일어나는 질환, 예를들어 연골이 퇴화돼 일어나는 골관절염이나 폐포가 나빠져 발생하는 COPD 등에서 조직을 재생시켜 원상태로 되돌리는 것이 우리의 목표다"고 설명했다.

골관절염과 COPD 치료제는 내년 임상시험 돌입이 예상되고 있으며, 피부노화 분야에서도 화장품 또는 의료기기와 연계하는 등 방안을 올해 검토할 계획이다.

그는 "우리는 아직 경쟁사라고 할 회사가 뚜렷이 있지 않다. 그만큼 독특한 작용기전의 약물을 개발하고 있기 때문이다"면서 "다만 우리가 개발하는 목표를 향해 같이 뛰고 있는 회사들이 있다. 그 회사들이 개발하고 있는 약물들과 비교했을 때 하플사이언스의 약물이 동물실험 결과 경쟁약물보다 뛰어난 치료 효과를 보이고 있다. 이는 우리 약물이 세포와 세포외기질을 동시에 아우르는 효과를 나타내는 약제라는 독특한 장점을 가지고 있기 때문으로 생각한다"고 덧붙였다.

최 대표는 하플사이언스가 추구하는 혁신으로 'Aged Life Change Medicine' 개발을 통한 중노년층 삶의 변화를 꼽았다.

그는 "노화로 퇴화된 조직을 재생시켜 조직퇴화로 발생된 질환을 근본적으로 치료하자는 시도로 줄기세포 치료법 등이 있었으나, 치료효과가 우수하지 못해 아직 해결되지 못한 문제로 남아있는 질병들이 많이 있다"면서 "이러한 질병들을 하플사이언스가 개발하는 항노화단백질을 투여해 근본적으로 치료하는 혁신적인 방법을 제공함으로써, 환자들이 질병의 고통으로부터 해방되고 노년의 삶이 건강하고 행복하도록 바꿔주자는 것이다"고 강조했다.
 
"결합조직 퇴화 동반하는 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 신약개발에 집중하겠다"

하플사이언스는 설립 후 반년만에 100억원 규모의 시리즈A 투자를 받은데 이어, 2020년 DSC인베스트먼트, 컴퍼니케이, 중소기업은행, 스틱벤처스, 라이프코어파트너스, 메가인베스트먼트, 알바트로스인베스트 등으로부터 230억원 시리즈B 투자 유치에 성공했다.

이에 대해 최 대표는 "기존에 근본적 치료가 불가능한 질환들을 근본적 치료할 수 있는 혁신적인 신약을 개발하고 있는 것이 가장 높게 평가를 받았다고 생각한다"면서 "또한 신약개발과 회사경영의 경험이 많은 관리자들이 포진해 있다는 점도 믿고 투자할 수 있는 회사라는 인식을 줬다고 생각한다"고 말했다.

그는 "앞으로 우리는 아직 근본적 치료법이 없는 퇴행성 질병들을 정복해나가기 위해 노력해 나갈 것이다"면서 "이를 위해 우리의 핵심 역량인 기질 생물학(Matrix Biology)에 집중하면서 이 역량을 활용해 결합조직의 퇴화를 동반하는 질병들을 근본적으로 치료할 수 있는 신약 개발에 집중할 것이다"고 밝혔다.

최 대표는 "단기적인 목표는 제품의 글로벌 개발 성공을 위해 공동개발을 진행할 빅파마와 파트너링을 제품별로 추진하는 것이다"면서 "중장기적으로는 지속적으로 사업이 발전해 나갈 수 있는 기반을 강화해 회사의 발전에 기여한 임직원과 회사에 투자한 투자자들에게 확실한 보상이 이뤄질 수 있도록 하는 한편, 결합조직의 퇴하로 고통받는 환자들을 근본적으로 치료하는 약제의 개발을 리드해 나가는 글로벌 전문제약사로 성장하는 것이다"고 말했다.

하플사이언스는 현재 2024년 기업공개(IPO)를 목표로 하고 있으며, 계획대로 잘 되면 더 빠르게 IPO 하는 것도 가능할 수 있을 것으로 내다보고 있다.

마지막으로 최 대표는 "창업한지 2년여가 지난 지금은 창업 초기보다 회사가 점차 안정화되면서 목표로 하는 계획들이 제대로 달성될 수 있도록 하는데 가장 중점을 두면서 나가고 있다"면서 "그러나 벤처는 안주하면 벤처로서의 강점이 퇴색된다 생각하며 제2의 도약을 준비하고 있다"고 말했다.

이어 그는 "하플사이언스는 우리나라의 작은 바이오 벤처가 독특한 분야의 글로벌 전문기업으로 발전해 나아가는 모습을 보여주고자 한다. 하플사이언스가 앞으로 나아가는 길에 주목하고 많은 응원 부탁드린다"면서 "하플사이언스가 인류사회에 꼭 필요한 기업이 되기 위해 혼신을 노력을 다하겠다"고 강조했다.
 

최학배 하플사이언스 대표이사(CEO)

서울대 약학대학 약학과 졸업
세종대 보건산업대학원 수료
전 한국콜마 사장, 대표이사
전 C&C 대표이사
전 중외제약 개발, 마케팅, 글로벌 사업