[메디게이트뉴스 박도영 기자] 일본 아스텔라스제약(Astellas Pharma Inc.)이 혁신 파이프라인을 강화하기 위해 새로운 후보 물질 도입에 적극 나섰다. 지난달 59억 달러에 아이베릭 바이오(Iveric Bio)를 인수하며 실명 및 재생 분야 파이프라인을 강화한데 이어 소니(Sony Corporation)와 항체약물접합체(ADC) 플랫폼 개발 계약을 체결했고, 6월에는 유전자 치료제와 단백질 분해제 라이선스 확보에 나섰다.

16일 관련업계에 따르면 아스텔라스제약은 14일 중국계 바이오 기업인 컬젠(Cullgen Inc.)과 여러 표적 단백질 분해제를 개발하기 위한 전략적 협력을 체결했다. 앞서 8일에는 미국 바이오텍 케이트 테라퓨틱스(Kate Therapeutics)와 X-연관 근세관성근증(XLMTM) 유전자 치료제에 대한 독점 라이선스 계약을 맺었다.

컬젠은 새로운 E3 리간드를 특징으로 하는 독점적 단백질 분해 플랫폼 uSMITE(유비퀴틴 매개 저분자 유도 표적 제거)를 보유하고 있다. 이 플랫폼으로 기능 부위 억제를 넘어 기존에 약물 치료가 불가능했던 단백질을 선택적으로 파괴하는 약물을 만들 수 있을 것으로 기대한다.

양사는 이를 기반으로 다양한 표적 단백질 분해제를 개발할 예정이다. 공동 연구로 임상 개발 후보 물질을 발굴하고, 이후 아스텔라스는 해당 화합물의 임상 개발 및 상용화에 대한 권리를 독점적으로 라이선스 할 수 있는 옵션을 가진다.

계약에 따라 아스텔라스는 컬젠에 선급금 3500만 달러를 지급하며, 아스텔라스가 선도 프로그램 관련 라이선스 옵션을 행사하면 8500만 달러를 추가로 지불한다. 아스텔라스가 라이선스 옵션을 모두 행사하고 모든 프로그램의 마일스톤을 전부 달성했을 때 지급 금액은 19억 달러를 초과할 수 있다.

아스텔라스 아담 피어슨(Adam Pearson) 최고전략책임자는 "표적 단백질 분해는 아스텔라스의 주요 집중 분야 중 하나다"면서 "이번 협력이 두 회사의 최점단 연구 간 시너지를 가져와 궁극적으로 아스텔라스의 포트폴리오를 확장하고 미충족 의료 수요가 큰 환자를 위한 새로운 치료제 개발에 도움되기를 바란다"고 말했다.

케이트와는 전임상 단계 후보물질인 KT430의 개발과 상용화를 위해 계약했다. 구체적인 지불 금액은 공개되지 않았으며, 아스텔라스는 계약에 따라 KT430의 개발과 제조, 상용화를 위한 전 세계 독점 라이선스를 갖는다.

아스텔라스는 XLMTM에 대한 유전자 치료제 AT132를 개발하고 있으나, 사망 및 중증 부작용 발생으로 인한 안전성 문제로 임상시험이 보류된 상황이다. KT430은 희귀 신경근 질환인 XLMTM을 치료하기 위해 새로운 MyoAAV 캡시드를 사용, MTM1 유전자의 기능적 사본을 전달하는 차세대 유전자 치료제다.

피어슨 최고전략책임자는 "현재 진행 중인 AT132 프로그램과 함께 XLMTM에 대한 새로운 잠재적 유전자 치료법을 추가하게 됐다"면서 "케이트의 독특한 과학적 접근 방식과 XLMTM 유전자 치료제 개발에 대한 아스텔라스의 풍부한 경험을 결합해 KT430이 임상을 진행하면서 발전할 수 있는 탄탄한 토대가 마련됐다"고 밝혔다.

한편 아스텔라스제약은 ▲유전적 조절 ▲면역종양학 ▲실명 및 재생 ▲미토콘드리아 ▲표적 단백질 분해 등 5가지 주요 중점 분야를 선정해 집중 투자하고 있다.