[메디게이트뉴스 박도영 기자] 중증하지허혈(CLI) 치료제로 개발 중이던 유전자치료제 'JVS-100'이 임상연구 3개월 추적 관찰에서 상처 치유 개선에 실패했다.

미국 케이스웨스턴리저브대학교 메흐디 시셰보(Mehdi Shishehbor) 교수는 12일(현지시각) 미국 올랜도에서 열린 미국심장학회(ACC) 연례학술대회에서 중증하지허혈에서 JVS-100의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상임상 STOP-PAD 연구결과를 발표했다.

JVS-100은 미국 바이오벤처 유벤타스가 개발하고 있는 후보물질로, 신체의 자체 조직 복구 경로를 활성화하는 자연 발생 신호 단백질인 기질세포유래인자(stromal cell-derived factor-1)를 발현시키는 비바이러스성 유전자치료제다.

진행성 만성 심부전과 말기 말초동맥질환(PAD) 치료제로 JVS-100 개발에 집중하고 있는 유벤타스는 2015년 녹십자홀딩스(GC)가 포스코 계열 투자기관인 포스코 기술투자와 함께 750만 달러를 투자하면서 국내에서도 관심을 모았다.

연구팀은 중증하지허혈 및 최소 1회 치유되지 않는(nonhealing) 족부 상처가 발생한 환자 109명을 대상으로 무릎 아래 동맥 우회술이나 혈관 내 수술과 함께 혈관재관류술(revascularization)을 성공 또는 시도한 뒤 무작위로 JVS-100 저용량 또는 고용량, 위약군에 배정했다. JVS-100는 재관류술을 하고 12일 뒤에 1회, 3개월 뒤에 1회 총 2회 투여됐다.

일차평가변수는 첫 투여 3개월, 6개월 뒤 상처 치유였고, 이차평가변수는 사망과 절단, 주요사지사건(MALE), 주요심혈관사건(MACE)이었다.

중재(intervention) 후 총상완지수(TBI)는 0.26이었다. 연구기간 동안 사망 10건과 주요 절단 6건이 보고됐다.

첫 주사를 투여하고 3개월 뒤 JVS-100군과 위약군에서 각각 20%, 15%가 절단했고, MALE 발생률은 JVS-100군 14%, 위약군 9%였다. 25% 이상 상처가 커진 비율은 JVS-100군에서 30% 위약군 21%였으며, 이 모든 차이에서 통계적 유의성은 없었다.

추적 관찰 중 소동맥 혈류를 측정한 결과 혈관재관류술 후 또는 3개월 후 정상 TBI를 달성한 환자는 없었고, JVS-100군과 위약군 간 TBI에 유의한 차이가 관찰되지 않았다.

환자 예후는 최소 12개월 동안 평가될 예정이다.

연구팀은 "현재까지 STOP-PAD의 결과는 JVS-100의 강력한 안전성 프로파일을 계속 보여준다"면서 "3개월간의 일차 및 이차 유효성 및 안전성 자료는 향후 발표할 예정"이라고 전했다.

이어 "6개월 데이터를 매우 기대하고 있다"면서 "그 결과를 바탕으로 더 긴 연구를 진행할지 아니면 하나 이상의 생물학적 치료제와 복합 치료로 연구할지 결정할 예정"이라고 밝혔다.