[메디게이트뉴스 박도영 기자] 바이오젠(Biogen)이 유전자 치료제 개발 회사인 나이트스타 테라퓨틱스(Nightstar Therapeutics)를 8억 달러(약 9000억 원)에 인수한다고 4일(현지시간) 밝혔다.

나이트스타는 영국 런던에 기반을 둔 회사로 유전성 망막질환에 대한 아데노 연관 바이러스(adeno-associated virus, AAV) 치료제 개발에 주력하고 있다.

나이트스타는 중~후기 단계 유전자 치료제 자산 2개를 보유하고 있으며, 그 중 하나는 희귀 퇴행성 X연계 유전성 망막질환인 맥락막결손 치료 후보물질인 NSR-REP1이다. 맥락막결손은 실명으로 이어질 수 있지만 현재 승인된 치료제가 없다.

1/2상 임상에서 NSR-REP1는 시력 감소를 유의미하게 둔화시켰으며, 일부 환자에서는 시력 개선 징후도 보였다. 현재 3상 임상인 STAR 연구가 진행되고 있으며, 2020년 하반기 데이터가 나올 것으로 기대되고 있다.

나이트스타가 가지고 있는 두 번째 임상 프로그램은 X-연관 색소망막염(X-linked retinitis pigmentosa) 치료 후보물질인 NSR-RPGR다. 이 또한 희귀 유전성 망막질환으로, 청소년기와 초기 성인에 망막 기능 장애를 초래하고, 환자가 40대가 되면 법적 실명 상태에 이른다. 아직 승인된 치료법이 없다.

1/2상 연구에서 망막 중심 민감도를 증가시키는 것이 확인됐고, 현재 2/3상 XIRIUS 연구가 진행되고 있다.

전임상 파아프라인으로는 스타가르트병, 잠재적으로는 베스트병(Best vitelliform macular dystrophy)을 대상으로 한 후보물질 NSR-ABCA4를 보유하고 있다.

바이오젠 미셸 보나토스(Michel Vounatsos) 최고경영자(CEO)는 "안과학은 바이오젠에서 새롭게 떠오르는 성장 분야로 나이트스타의 유능한 직원들과 함께 희귀 망막질환에 대한 유전자 치료 프로그램을 진전시킬 수 있는 기회를 갖게 돼 기쁘다"면서 "우리는 이러한 인수 제안을 통해 계속해서 파이프라인을 강화하고, 다방면의 신경과학 파이프라인을 개발하고 확장하는 전략을 실행하고 있다"고 말했다.

바이오젠은 가용 현금을 통해 자금을 조달할 계획이며, 2019년 중반까지 인수를 완료할 것으로 보고 있다.