[메디게이트뉴스 박도영 기자] 유럽의약품청(EMA)이 2025년까지 유럽에서 리얼월드근거(RWE) 사용이 활성화되고, 다양한 규제 활용 사례에 걸쳐 그 가치가 확립될 것이라는 비전을 공유했다.

26일 관련업계에 따르면 EMA 데이터 분석 및 방법 책임자인 피터 알렛(Peter Arlett) 박사팀은 최근 임상 약리학 및 치료학 저널(Clinical Pharmacology & Therapeutics)에 'EU 의약품 규제에서 리얼월드 근거: 사용 가능 및 가치 확립'에 대해 기고했다.

알렛 박사팀은 "리얼월드데이터(RWD)와 RWE는 이미 유럽연합(EU)의 의약품 개발, 허가 및 감독에 사용되고 있다. 안전성 모니터링 및 질병 역학에서는 잘 확립돼 있는 반면 효능 입증에 대한 추가 사용 사례에 대한 근거 가치는 추가로 평가가 필요하다"면서 "코로나19 팬데믹 동안 RWE는 의약품 안전성, 백신 안전성 및 효과에 대한 영향력 있는 근거를 신속하게 제공했고, 우리는 강력한 연구 방법과 투명성의 중요성을 상기시켰다"고 설명했다.

미국 식품의약국(FDA)은 2018년 12월 RWD가 사용하기에 적합한지 여부, 연구 설계가 적절한 근거를 제공할 수 있는지 여부, 연구 수행이 규제 요건을 충족하는지 여부라는 세 가지를 중심으로 RWE에 대한 프레임워크를 발표했다. 2019년 EU는 운영, 기술 및 방법론 세 가지 축으로 구성된 RWE를 위한 OPTIMAL 프레임워크를 발행했다. 최근 EU 접근 방식은 RWE를 빅데이터의 더 넓은 맥락에 배치하고 빅데이터 태스크포스의 우선 순위 권고사항에 따라 가이드하고 있다.

유럽에서는 먼저 RWE를 사용할 수 있게 하기 위해 RWD뿐 아니라 규제 의사 결정에 사용되는 모든 데이터에 대한 데이터 품질 프레임워크를 구축하기 위한 작업을 시작하고 있다. EMA와 일부 국가 의약품 기관은 개별적으로 RWD 접근에 투자하고 있다. 이러한 경험을 바탕으로 2021년 유럽의약품 규제 네트워크(EMRN)는 DARWIN EU(Data Analytics and Real World Interrogation Network)이라는 RWD의 EU 전체 분산 네트워크를 만들 계획을 시작했다.

DARWIN EU 구축은 이 비전을 전달하는 핵심으로, 이 EU 전역 네트워크를 통해 EU 전체의 의료 데이터에 접근하고 분석할 수 있다. 온보드 데이터 파트너에 대한 코디네이션 센터 구축과 함께 2022년 초 출범하며, 의약품 규제 당국이 요청하고 추후 다른 이해관계자들도 요청하는 연구를 추진할 예정이다.

알렛 박사팀은 "RWD에 대한 접근을 활성화하면 규제 의사결정에 대한 근거를 생성하는 고품질 연구를 수행할 수 있는 토대가 마련된다"면서 "그러나 의사결정에서 RWE의 위치, 근거 가치는 여전히 논쟁의 대상이다"고 말했다.

이들에 따르면 무작위 대조군 임상시험(RCT)과 비교해 RWE의 가치에 대한 논의를 진전시키는 것이 중요하다. RCT는 의약품 효능 초기 입증에 대한 표준인 반면 의약품 수명주기의 다양한 규제 접점을 통해 RWE가 적절한 위치가 있다는 것이다. 따라서 규제 질문에 따라 상대적인 중요성이 있으며 RWE와 RCT는 각각 장점과 단점이 있는 상호보완적인 근거 접근법을 수용하고자 한다 했다.

이러한 맥락에서 EMA는 2018년과 2019년 FDA에 지출된 신약 및 적응증 확장에 대한 판매 허가 신청을 지원하는데 RWE가 어떻게 사용됐는지 조사한 아티클에 기여했다. 소급 분석 결과 현재 시판 중인 제품에 대한 초기 시판 허가 신청의 40%, 적응증 확대 신청의 18%가 RWE를 포함하고 있는 것으로 나타났다.

알렛 박사팀은 "조력자와 게이트 키퍼(gate-keeper) 역할 모두에서 규제 기관이 RWE를 조언하고 분석하고 판단할 수 있는 기술과 지식을 보유하는 것이 중요하다"면서 "우리의 비전은 2025년까지 RWE 사용이 활성화되고 여러 규제 활용 사례 범위에 걸쳐 그 가치가 확립될 것이라는 것이다. 우리는 이해 관계자들과 협력해 이러한 비전을 전달하고 차례로 환자를 위해 더 나은 의약품 개발과 사용을 지원하는데 최선을 다하고 있다"고 밝혔다.