[메디게이트뉴스 박도영 기자] 최근 미국 제약바이오 시장의 핵심 키워드 가운데 하나로 헬스케어 비용 부담을 줄이기 위한 약가인하와 신약 접근성 강화를 위한 규제 완화를 꼽을 수 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 혁신의약품에 대한 환자의 접근성을 강화하기 위해 지속해서 신약 신속 승인에 우호적인 입장을 취하고 있고, 반대로 미국 정부는 치솟는 처방약 비용 부담을 줄이기 위해 약가인하 기조를 유지하고 있다. 이러한 움직임은 올해에 이어 내년에도 지속될 것으로 예상된다.

두 키워드에 대한 2019년 미국 시장에서의 주요 행보는 무엇이고 변수는 무엇인지 최근 이밸류에이트(Evaluate)가 발표한 '밴티지 2019 프리뷰(Vantage 2019 Preview)' 보고서를 통해 알아봤다.

보고서에 따르면 최근 5년간 미국 FDA로부터 승인 받은 의약품 수는 2016년을 제외하고 매년 50개 이상으로, 지난 10년간의 평균 35개보다 높다.

보고서는 "이러한 상승은 신약을 신속하고 효율적으로 시장에 출시하려는 FDA의 내부 노력이 크게 반영됐을 가능성이 크다"며 "승인 의약품 수의 급격한 증가가 효능에 대한 허들이 낮아졌기 때문이라고 생각하는 사람도 많다"고 설명했다.

지불자 반발(payer pushback)이 증가하는 것도 승인 허들이 낮아진 또다른 징후라 해석했다. FDA가 자신의 주 기능은 신약의 안전성을 보장하는 것이라 주장하지만, 새로운 의약품을 보다 빠르게 환자에게 제공하기 위해 우선순위가 소홀히되고 있다는 것이다. 실제로 대리 평가변수(surrogate endpoints)에 의한 신속 승인 건수는 2008년에 비해 2017년 2배 가까이 증가했다.

혁신의약품 지정(breakthrough designation)이 도입된 2012년부터 큰폭으로 증가했는데, 바이오의약품에 대한 전반적인 규제 환경은 내년에도 밝을 것으로 전망했다.

그러나 보고서는 "신속 승인 신청의 급증이 규제 허용의 시대로 너무 빠르게 흘러가도록 장려된 업계의 징후라면 장기적으로는 산업을 해칠 수 있다"고 우려했다.

또한 기대가 큰 면역관문억제제 분야에서 이러한 관대한 규제 입장의 변화 여부에 대한 단서가 있는지도 면밀히 주시해야 한다고 했다.

지난 몇개월 간 여러 항PD(L)-1 물질이 신속 승인에서 완전한 승인으로 전환할 수 있는 근거 자료를 마련하지 못했기 때문이다. 진행성 요로상피세포암에서 5개 면역관문억제제가 잠정 승인을 받은 것이 대표적인 예다.

보고서는 "FDA가 승인 철회를 시작하면 업계와 투자자들은 큰 충격에 빠질 것이다"며 "유럽 전역에서 규제당국이 이를 드러내기 시작했는데, 이는 인내가 한계에 다다랐음을 시사한다"고 밝혔다.

유럽의약품청(EMA)은 폐암에서 정확한 혜택을 결정하기 위해 BMS의 옵디보(Opdivo, 성분명 니볼루맙)와 아스트라제네카(AstraZeneca)의 임핀지(Imfinzi, 성분명 더발루맙)에 대해 추가 근거를 요청했다. 신세포암에서 BMS의 옵디보/여보이(Yervoy, 성분명 이필리무맙) 병용요법은 두 약물 각각의 혜택을 추론할 수 없다는 이유로 승인을 거부했다.

보고서는 "필요성이 높은 의약품을 빨리 시장에 출시하려는 노력은 많은 질병 영역에서 실질적인 혜택을 가져왔다. 그러나 중요하지 않은 신약에 대한 잘못된 희망과 독성은 환자의 몫이다"면서 "미국 규제당국이 패스트트랙(fast-track) 승인을 뒷받침하는 확증 연구를 하지 않는 것에 대한 비판이 커지고 있다"고 지적했다.

보고서는 내년 5월에 있을 FDA 규제결정에 주목했다. 종양변이부담이 높은 폐암 환자에서 1차치료요법으로 옵디보와 여보이 병용요법을 승인할지에 대한 것으로, 이 바이오마커의 타당성이 아직 확실하지 않아 기관의 관대함을 충분히 시험할 수 있는 결정이라는 것이다.

정책적으로는 11월 실시된 미국 중간선거 결과가 의약품 가격을 낮추는데 어떤 영향을 미칠지를 이슈로 꼽았다. 선거결과 민주당은 하원을 컨트롤하고 제약회사와 미국 정부 간 직접 가격 협상을 통해 의약품 비용을 줄일 수 있는 법안을 통과시킬 권한을 가지게 됐다.

보고서는 "의회 권력이 분열되면서 도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 대통령에게 이러한 법안을 보낼 확률은 실질적으로 제로다"며 "트럼프 대통령과 타협하는 것이 민주당에서 원하는 의약품 가격 제한을 달성하는 유일한 길일 수 있다"고 말했다.

이어 "그러나 2020년 선거 전 대통령에게 이 문제에 대한 승리를 건네는 것은 매우 불리할 것이다"면서 "백악관과 민주당 하원 간의 거래가 성공적으로 성사될지는 트럼프 대통령의 타협 의지와, 거래를 거절했을 때 이 문제에 대한 선거 운동을 계속할 수 있을지에 대한 민주당 지도부의 계산에 달려있다"고 덧붙였다.

보고서에 따르면 코웬(Cowen)의 릭 바이젠슈타인(Rick Weissenstein) 애널리스트는 분열된 정부에서는 아무것도 하기 매우 어렵기 때문에 의약품 가격 측면에서 바이오파마에 긍정적일 것이라 분석했다.

보고서는 "그럼에도 헬스케어가 민주당 표를 얻기 위해 매우 중요하기 때문에, 유권자들이 국회의원들에게 약가 제한을 가하길 기대한다면 하원 지도부는 민주당 상원 및 트럼프 대통령과 동의할 수 있는 법안에 대해 협상을 시도해야 할 것이다"면서 "문제는 이민과 경제와 같은 다른 이슈가 자신의 유권자에게 더 중요한 것으로 보여졌을 때 변덕스러운 대통령이 참여하기를 원할 것인가다"고 지적했다.

또한 "트럼프 대통령의 약가 청사진에서 나온 몇 가지 이니셔티브의 결과는 여전히 공중에 떠 있다"며 가장 확실한 제안은 제약회사가 광고에 고가 의약품의 정가를 공개하고, 의사가 투여하는 의약품(physician-administered drugs)에 대한 메디케어(Medicare) 환급액을 국제 가격과 연동하고, 메디케어 파트D가 보다 적극적으로 관리하도록 허용하는 것이라고 했다.

이와 함께 화이자(Pfizer)가 2018년 자발적으로 보류한 뒤 약가를 다시 인상시킨 것도 정책 계산에 반영될 또다른 변수가 될 것으로 내다봤다.