[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 리얼월드근거(real-world evidence, RWE)를 이용한 시범사업을 확대한다.

FDA와 미국 브리검여성병원(Brigham and Women’s Hospital)은 10일(현지시간) 현재 진행 중인 4상 임상시험 7건의 결과를 예측하기 위해 RWE를 사용하는 시범사업 RCT DUPLICATE을 확대한다고 밝혔다.

RCT DUPLICATE는 리얼월드데이터(real-world data, RWD)로 임상적 유효성에 대한 질문에 답할 수 있는지 알아내기 위한 프로젝트로, 청구 데이터베이스를 사용한다. FDA 약물평가연구센터(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)가 자금을 지원하고 FDA 의료정책국(Office of Medical Policy)이 주도하고 있다.

연구팀은 "이 연구 결과는 규제 당국이 RCT를 RWD 연구로 대체할 수 있는지 결정하는데 자신감을 갖게 하는 토대가 될 것이다"면서 "목표는 RWD 분석이 어떤 유형의 임상적 질문에 신뢰감을 줄 수 있는지, 어떤 설계와 분석 방법을 사용할 수 있는지 이해하는 것이다"고 설명했다.

브리검여성병원 생물통계학자인 하버드의대 제시카 프랭클린(Jessica Franklin) 부교수는 "임상시험이 완료되기 전에 그 결과를 예측하는 것은 특정 상황에서 RWE가 잠재적으로 임상시험을 대체될 수 있음을 보여주는데 중요하다"면서 규제 수준의 RWE 연구를 구현하기 위한 프로세스 모델을 개발하는 만큼 이러한 추가적인 작업은 필수다"고 말했다.

RCT DUPLICATE 연구팀은 애티온 근거 플랫폼(Aetion Evidence Platform)을 통해 모든 분석을 수행하고 있다. 이 플랫폼은 맥키슨 벤처스(McKesson Ventures), 사노피 벤처스(Sanofi Ventures), 암젠 벤처스(Amgen Ventures), UCB 등 투자자들로부터 지원을 받고 있다.

연구팀은 이미 초기 파일럿 연구를 등록했으며, 이 프로젝트의 중간 결과는 2019년 중반, 전체 결과는 2020년 말에 나올 것으로 예상된다.

한편 RCT DUPLICATE 연구팀은 미국 국립보건원(NIH)의 자금 지원을 바탕으로 현재 진행 중인 4상 임상 및 발표된 3/4상 임상 등 25개 이상의 심혈관 연구에 대한 RWD 분석도 수행하고 있다.