"파드셉, 치료 옵션 없던 국소진행성 또는 전이성 요로상피암에 희망되길"
한국아스텔라스제약, 국내 첫 요로상피암 ADC 파드셉 국내 출시 기념 기자간담회 개최
기사입력시간 2023-07-19 17:54
최종업데이트
2023-07-19 17:54
[메디게이트뉴스 박도영 기자] "요로상피암은 여러 약제가 도입됐음에도 치료 성적이 나쁜 편이다. 이전 치료 경험이 없는 전이성 요로상피암 환자의 경우 표준 치료에 반응하더라도 대부분 1년 이내 병이 진행하거나 사망하게 된다. 2차 면역요법 치료를 받더라도 반응률은 20% 정도에 불과하며, 전체 생존기간은 9개월 내외로 환자들 예후가 매우 불량하다. 파드셉은 EV-301 임상연구에서 1년 이상의 전체 생존기간(OS)을 보였고, 사망 위험을 30% 줄였다는 점에서 의미가 있다."
한국아스텔라스제약이 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 치료제 ‘파드셉(PADCEV, 성분명 엔포투맙 베도틴)’의 국내 출시를 맞아 19일 인터컨티넨탈 서울 코엑스에서 기자간담회를 열었다.
파드셉은 넥틴-4(Nectin-4)를 표적하는 항체약물접합체(Antibody-Drug Conjugates, ADC)로, 아스텔라스제약과 시젠(Seagen)이 공동 개발했다. 넥틴-4에 결합 후 세포 내부로 들어가게 되고(internalization) 단백질분해성 절단에 의해 유사분열 억제제인 MMAE(Microtubule-disrupting agent Monomethyl Auristatin E)가 세포 내로 방출된다. 방출된 MMAE는 세포내 미세소관 중합과정을 억제해 암세포 주기 정지 및 세포 사멸을 유도한다.
한국아스텔라스제약이 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 치료제 ‘파드셉(PADCEV, 성분명 엔포투맙 베도틴)’의 국내 출시를 맞아 19일 인터컨티넨탈 서울 코엑스에서 기자간담회를 열었다.
파드셉은 넥틴-4(Nectin-4)를 표적하는 항체약물접합체(Antibody-Drug Conjugates, ADC)로, 아스텔라스제약과 시젠(Seagen)이 공동 개발했다. 넥틴-4에 결합 후 세포 내부로 들어가게 되고(internalization) 단백질분해성 절단에 의해 유사분열 억제제인 MMAE(Microtubule-disrupting agent Monomethyl Auristatin E)가 세포 내로 방출된다. 방출된 MMAE는 세포내 미세소관 중합과정을 억제해 암세포 주기 정지 및 세포 사멸을 유도한다.
3월 식품의약품안전처로부터 이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1 또는 PD-L1 억제제 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 위한 단독요법으로 허가 받았다.
이날 간담회에서는 서울대병원 종양내과 김미소 교수가 ‘요로상피암 치료 패러다임 변화와 파드셉 도입 의미’를 주제로 그간 요로상피암 치료의 미충족 수요와 파드셉의 임상적 의의를 조명했다.
김 교수는 "요로상피암은 전체 방광암의 약 91%를 차지하는 가장 흔한 유형의 방광암으로 환자 10명 중 8명이 60대 이상인만큼 고령에서 흔히 발생하며, 재발과 전이가 잦아 전이성 방광암의 5년 생존율은 약 5%에 불과할 정도로 치명적인 질환이다"면서 "혈뇨와 빈뇨, 잔뇨 등 배뇨장애 증상을 동반해 환자들의 삶의 질이 크게 낮은 질환 임에도 그간 매우 제한적인 치료 옵션으로 인해 의학적 미충족 수요가 큰 대표적인 질환으로 꼽혀왔다"고 설명했다.
특히 전이성 요로상피암은 생존율이 낮고 삶의 질이 현저히 떨어지지만, 면역항암제와 백금기반 화학요법제 투여 후에도 암이 진행되거나 재발한 환자들에게는 적절한 치료 옵션이 없었다.
김 교수는 "요로상피암은 진행이 빠른 편으로 끊임없이 치료가 이어져야 하는 질환이지만, 기존에는 표준 치료법이 없어 면역항암제를 사용한 2차 치료 이후 어쩔 수 없이 항암화학요법 약제를 사용해 왔다"면서 "파드셉은 항암화학요법(1차 치료)과 면역항암제(2차 혹은 1차 유지요법) 치료 이후에도 암이 진행되거나 재발한 환자들에게 사용할 수 있는 치료제로, 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 치료에 새로운 패러다임을 제시하고 치료 성적 향상에도 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.
한국아스텔라스제약 의학부 박경아 이사는 파드셉의 주요 임상인 EV-301의 2년 추적 연구 결과를 짚어보며 파드셉이 지닌 임상적 가치를 소개했다.
이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1/L1 억제제 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 파드셉과 기존의 화학요법제를 비교 평가한 결과, 파드셉 투여군은 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시켰으며, 파드셉 투여군의 전체 생존기간 중앙값은 12.9개월로 화학요법군 대비 3.97개월 연장해 유의하게 생존기간 개선을 입증했다. 무진행생존기간(PFS) 또한 파드셉 투여군 중앙값은 5.6개월, 대조군 3.7개월로 질병 진행 위험을 37% 감소시킨 것으로 나타났다.
객관적 반응률(ORR)은 파드셉 41%, 화학요법 18%로 파드셉군이 약 2.2배 높았으며, 파드셉군의 7% 가량은 완전관해를 달성했다.
김 교수는 "요로상피암은 진행이 빠른 편으로 끊임없이 치료가 이어져야 하는 질환이지만, 기존에는 표준 치료법이 없어 면역항암제를 사용한 2차 치료 이후 어쩔 수 없이 항암화학요법 약제를 사용해 왔다"면서 "파드셉은 항암화학요법(1차 치료)과 면역항암제(2차 혹은 1차 유지요법) 치료 이후에도 암이 진행되거나 재발한 환자들에게 사용할 수 있는 치료제로, 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 치료에 새로운 패러다임을 제시하고 치료 성적 향상에도 큰 기여를 할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.
한국아스텔라스제약 의학부 박경아 이사는 파드셉의 주요 임상인 EV-301의 2년 추적 연구 결과를 짚어보며 파드셉이 지닌 임상적 가치를 소개했다.
이전에 백금기반 화학요법제 및 PD-1/L1 억제제 치료 경험이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자 608명을 대상으로 파드셉과 기존의 화학요법제를 비교 평가한 결과, 파드셉 투여군은 기존 화학요법 대비 사망 위험을 약 30% 감소시켰으며, 파드셉 투여군의 전체 생존기간 중앙값은 12.9개월로 화학요법군 대비 3.97개월 연장해 유의하게 생존기간 개선을 입증했다. 무진행생존기간(PFS) 또한 파드셉 투여군 중앙값은 5.6개월, 대조군 3.7개월로 질병 진행 위험을 37% 감소시킨 것으로 나타났다.
객관적 반응률(ORR)은 파드셉 41%, 화학요법 18%로 파드셉군이 약 2.2배 높았으며, 파드셉군의 7% 가량은 완전관해를 달성했다.
박 이사는 "파드셉은 사전에 치료 대상을 선별하기 위한 검사를 별도로 진행하지 않고 치료를 시작할 수 있어 더 많은 요로상피암 환자들의 삶의 질을 크게 개선하고 생명 연장에 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.
또한 박 이사는 "파드셉은 표적치료제가 없는 상황에서 환자에게 혜택을 줄 수 있는 첫 약제다"면서 "보험급여 전까지 환자 지원 프로그램을 실시하려 준비하고 있다. 런칭과 동시에 자세한 가격과 조건을 한국혈액암학회를 통해 처방 환자들에게 별도로 공지할 예정이다"고 덧붙였다.
또한 박 이사는 "파드셉은 표적치료제가 없는 상황에서 환자에게 혜택을 줄 수 있는 첫 약제다"면서 "보험급여 전까지 환자 지원 프로그램을 실시하려 준비하고 있다. 런칭과 동시에 자세한 가격과 조건을 한국혈액암학회를 통해 처방 환자들에게 별도로 공지할 예정이다"고 덧붙였다.
한국아스텔라스제약 김준일 대표는 "그동안 의료진뿐 아니라 환자와 보호자도 파드셉의 국내 도입을 기다려온 것으로 알고 있는데 시판 시기를 최대한 앞당겨 출시할 수 있게 돼 기쁘다"면서 "파드셉을 통해 국내 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대하고, 앞으로도 한국아스텔라스제약은 혁신 의약품을 통해 사각지대에 놓인 암 환자들에게 새로운 삶의 희망을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.