[메디게이트뉴스 박도영 기자] 애브비(AbbVie)가 습성 노인성 황반변성과 당뇨병성 망막병증, 기타 만성 망막 질환을 치료하는 유전자 치료제 개발에 나선다.

애브비는 리젠엑스바이오(REGENXBIO)와 1회 투여로 망막질환을 치료하는 유전자 치료제 RGX-314 개발 및 상용화를 위해 15억 달러 규모(약 1조 7000억 원)의 파트너십 계약을 체결했다고 13일(현지시간) 밝혔다.

RGX-314는 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제하도록 설계된 항체 단편을 인코딩하는 NAV AAV8 벡터로 구성된다. 새로운 혈관이 성장하고 망막에 체액이 축적되도록 하는 VEGF 경로를 억제할 것으로 기대되고 있다. NAV는 리젠엑스바이오의 독점적인 아데노 관련 바이러스(AAV) 유전자 전달 플랫폼이다.

리젠엑스바이오는 망막하 전달과 맥락막위 공간으로 전달하는 방법을 통해 RGX-314를 눈에 투여하는 두 가지 개별 경로에 대한 연구를 진행하고 있다. 리젠엑스바이오는 맥락막위 공간에 유전자 치료제를 전달하기 위해 클리어사이드 바이오메디칼(Clearside Biomedical)로부터 SCS Microinjector 특정 독점권에 대한 라이선스를 취득했다.

현재 망막하 전달을 활용하는 중추적 임상시험에서 습성 노인성 황반변성 환자를 대상으로 평가되고 있으며, 맥락막위 전달을 활용하는 2상 임상시험 2건을 통해 각각 습성 황반변성, 당뇨병성 망막병증 환자를 대상으로 평가 중이다.

협력에 따라 리젠엑스바이오는 진행 중인 임상시험 완료를 책임진다. 이후 진행될 습성 황반변성 치료를 위한 망막하 전달을 평가하는 두 번째 중추 시험과 추가 임상시험에 대해서는 두 회사가 서로 협력하고 비용을 분담할 예정이다. 애브비는 RGX-314의 전 세계 임상 개발과 상용화를 주도하며, 리젠엑스바이오는 상호 합의한 상업화 계획에 따라 미국 상업화에 참여한다.

계약 조건에 따라 애브비는 리젠엑스바이오에 선급금으로 3억 7000만 달러를 지불하고, 리젠엑스바이오는 추가 개발, 규제 및 상업적 마일스톤에 따라 최대 13억 8000만 달러를 추가로 받을 수 있다. 미국에서 RGX-314의 판매 수익은 두 회사가 순매출액을 동등하게 공유하며, 미국 이외 지역에서는 리젠엑스바이오에 단계별 로열티를 지불한다.

또한 리젠엑스바이오는 임상 개발과 미국 상업 공급, 애브비는 미국 이외 지역의 상업 공급을 위한 RGX-314 제조를 주도한다.

애브비 R&D 수석 부사장 겸 최고과학책임자(CSO)인 톰 허드슨(Tom Hudson) 박사는 "우리는 치료가 어려운 망막 질환을 앓고 있는 환자를 위한 솔루션을 찾고 시각 장애와 치명적인 시력 상실로부터 환자를 보호하기위해 전념하고 있다"면서 "리젠엑스바이오와 협력해 망막 질환과 관련된 시력 상실로 고통받는 환자들에게 놀라운 영향을 미치는 것이 목표다"고 말했다.

리젠엑스바이오 케니스 밀스(Kenneth T. Mills) 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "애브비는 리젠엑스바이오의 강력하고 보완적인 파트너다. 우리는 AAV 유전자 치료제 임상 개발에 대한 전문성과 제조 및 생산에 대한 깊은 지식을 바탕으로 안과 분야에서 애브비가 가진 글로벌 개발 및 상업 인프라를 활용해 RGX-314 개발을 계속해나가길 기대한다"고 밝혔다.