[메디게이트뉴스 박도영 기자] 로슈(Roche)가 알츠하이머병 및 파킨슨병에 대한 유전자 치료제를 개발하기 위해 30억 달러 이상 규모의 초대형 거래에 나섰다.

스위스 제약회사 로슈와 미국 시애틀에 본사를 둔 바이오텍 셰이프 테라퓨틱스(Shape Therapeutics)가 24일(현지시간) 다중 표적 전략적 협력 및 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.

이 파트너십을 통해 두 회사는 셰이프의 독자적인 RNA 편집 플랫폼 RNAfix와 차세대 조직 특이 아데노연관바이러스 기술 플랫폼 AAVid를 적용해 알츠하이머병, 파킨슨병 및 희귀병 분야의 유전자 치료제를 개발할 예정이다.

파트너십을 진행하는 동안 셰이프는 자사의 인공지능(AI) 기반 플랫폼이 발견한 개발 후보를 식별하고 제공하는 전임상 연구를 수행하고, 로슈는 협력을 통해 개발된 모든 잠재적 제품의 임상 개발 및 전세계 상업화를 책임진다.

셰이프 공동 설립자이자 최고경영자(CEO)인 프랑수와 비뇨(Francois Vigneault) 박사는 "셰이프의 사명은 광범위한 치료 영역에 걸쳐 유전자 치료 분야에서 RNA 기술의 다음 돌파구를 여는 것이다"면서 "임상단계를 향해 획기적인 기술 개발을 가속화해 세계에서 가장 치료가 어려운 질병 중 일부를 해결할 수 있도록 로슈와의 협력에 집중하겠다"고 밝혔다.

로슈 파마 파트너링을 총괄하는 제임스 사브리(James Sabry) "자연 고유의 메커니즘을 기반으로 특정 염기 편집을 하는 셰이프의 RNA 편집 접근 방식은 엄청난 잠재력을 가지고 있다. 이번 협력은 유전자 치료제의 잠재력을 최대한 활용하려는 로슈 그룹의 광범위한 노력과 완전히 일치한다"면서 "신경과학 및 희귀질환 적응증에 대한 새로운 치료 옵션을 만들기 위해 셰이프와 협력하기를 기대한다"고 말했다.

계약 조건에 따라 셰이프는 선급금과 함께 개발, 규제 및 판매에 따른 마일스톤을 받을 수 있으며 그 가치는 총 30억 달러를 초과한다. 또한 협업으로 개발된 제품 판매에 대해 단계별 로열티를 받을 수 있다.

한편 로슈는 지난 몇 년간 유전자 치료제 개발에 막대한 투자를 해왔다. 2019년 유전자 치료제 전문 개발 기업인 미국의 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)를 48억 달러에 인수했다. 인수를 통해 유전성 망막질환 치료제 럭스터나(Luxturna, 성분명 보레티진 네파보벡)와 혈우병 치료제 헴리브라(Hemlibra, 성분명 에미시주맙)를 확보했다.

또한 지난해 10월 중추신경계(CNS) 질환 치료제로 사용되는 유전자 치료제용 차세대 AAV 벡터를 개발하기 위해 미국의 다이노 테라퓨틱스(Dyno Therapeutics)와 최대 18억 달러에 달하는 라이선스 및 업무협약 계약을 체결했다.

같은해 11월 로슈는 AAV 벡터 제조를 강화하기 위해 독일의 세벡 파마슈티컬스(CEVEC Pharmaceuticals)와 기술 사용에 대한 옵션 및 라이선스 계약을 체결했다. 세벡은 확장 가능한 고성능 AAV 벡터를 생산할 수 있도록 설계된 독점적인 ELEVECTA 기술을 가지고 있다.